CC BY
9
Ремедиум. 2022. Т. 26, № 1. — 82 — Remedium. 2022. Vol. 26, no. 1.
Региональные аспекты лекарственного обеспечения и Regional aspects of drug supply and drug circulation
обращения лекарственных средств
Дискуссионная статья
УДК 614.2
doi:10.32687/1561-5936-2022-26-1-82-87
Редкие заболевания в субъектах Российской Федерации: такие ли «редкие» пациенты?
Илья Александрович Комаров1М, Елена Юрьевна Красильникова2, Оксана Юрьевна Александрова3
1—3ФГБНУ «Национальный научно-исследовательский институт общественного здоровья имени Н. А. Семашко» Минобрнауки России, 105064, г. Москва
1iliya_komarov@mail.ru, https://orcid.org/0000-0002-1518-184X 2eukrasilnikova@gmail.com, https://orcid.org/0000-0002-9813-7085 3aou18@mail.ru, https://orcid.org/0000-0002-0761-1838
Аннотация. В статье представлены данные региональных сегментов Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями (РЖЗ), приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, о количестве пациентов в субъектах РФ с данными заболеваниями из расчёта на 100 тыс. населения в России на конец 2020 г. Также проанализированы данные региональных сегментов Федерального регистра о количестве пациентов с наиболее дорогостоящими заболеваниями из представленных в субъектах-лидерах по числу пациентов, включённых в региональный сегмент Федерального регистра, о количестве пациентов с наиболее дорогостоящими заболеваниями в субъектах РФ с наименьшим числом таких пациентов. На основании проведённого анализа определены субъекты РФ, в которых уровень обеспеченности лекарственными препаратами (ЛП) пациентов с РЖЗ в 2020 г. составил 65% и выше. Выделены субъекты РФ, в которых уровень обеспеченности ЛП пациентов с РЖЗ в 2020 г. составил 50% и ниже. Установлена обеспеченность ЛП пациентов с отдельными РЖЗ в виде доли пациентов, получающих ЛП, от числа включённых в соответствующий регистр.
Ключевые слова: здравоохранение, редкие болезни, лекарственное обеспечение, орфанные лекарственные препараты, бюджет, регионы РФ
Для цитирования: Комаров И. А., Красильникова Е. Ю., Александрова О. Ю. Редкие заболевания в субъектах Российской Федерации: такие ли «редкие» пациенты? // Ремедиум. 2022. № 1. С. 82—87. doi:10.32687/1561-5936-2022-26-1-82-87.
Discussional Article
Rare diseases in the subjects of the Russian Federation: are these patients rare?
Ilya A. Komarov1M, Elena Yu. Krasilnikova2, Oksana Yu. Aleksandrova3
1-3N. A. Semashko National Research Institute of Public Health, 105064, Moscow, Russia
1iliya_komarov@mail.ru, https://orcid.org/0000-0002-1518-184X
2eukrasilnikova@gmail.com, https://orcid.org/0000-0002-9813-7085
3aou18@mail.ru, https://orcid.org/0000-0002-0761-1838
Abstract. This article presents data from the regional segments of the Federal Register of Persons Suffering from Life-threatening and
Chronic Progressive Rare (Orphan) Diseases that Reduce Life Expectancy or Disability of Citizens, on the number of patients in the subjects of the Russian Federation with these diseases per 100,000 population in the Russian Federation at the end of 2020. We also analyzed the data of the regional segments of the Federal Register on the number of patients with the most expensive diseases from those pre-
sented in the leading regions in terms of the number of patients included in the regional segment of the Federal Register. At the same time, the data of the regional segments of the Federal Register on the number of patients with the most expensive diseases in the subjects with the smallest number of such patients are presented. Based on the analysis, the subjects of the Russian Federation were identified, in which the level of provision of patients with rare life-threatening diseases with drugs in 2020 was 65% and above. Also in this arti-
cle are the subjects of the Russian Federation, in which the level of provision of patients with rare life-threatening diseases with drugs in
2020 was 50% or lower. Finally, the availability of medicines for patients with certain rare life-threatening diseases was established as a
proportion of patients receiving medicines from the number included in the corresponding register. Keywords: rare diseases, orphan drugs, drug supply, healthcare, financing, federalization, budget, regions of the Russian Federation
For citation: Komarov I. A., Krasilnikova E. Yu., Aleksandrova O. Yu. Rare diseases in the subjects of the Russian Federation: are these patients rare? Remedium. 2022;(1):82-87. (In Russ.). doi:10.32687/1561-5936-2022-26-1-82-87.
2021 год завершает первое десятилетие «истории редких болезней» в Российской Федерации. В 2011 г. понятие «редкое заболевание» было введено в Федеральный закон № 323 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (далее — ФЗ-323), при этом полномочия по лекарственному обеспечению пациентов с жизнеугрожающими и хро-
ническими прогрессирующими редкими (орфанны-ми) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее — редкие жизнеугрожающие заболевания; РЖЗ), были возложены на субъекты РФ (п. 10 ч. 1 ст. 16, ст. 44, п. 9 ст. 83 ФЗ-323)11. Сам Перечень РЖЗ был сформирован в апреле 2012 г. в
© И. А. Комаров, Е. Ю. Красильникова, О. Ю. Александрова, 2022
Региональные аспекты лекарственного обеспечения и — 83 — Regional aspects of drug supply and drug circulation обращения лекарственных средств
Таблица 1
Количество пациентов с РЖЗ на 100 тыс. населения в РФ на конец 2020 г. (учтены данные 85 субъектов РФ) [3]
Заболевание
Код МКБ-10 Значение
D59.5 0,29
D69.3 3,30
D84.1 0,34
E22.8 0,90
'0.0, Е70.1 3,72
E70.2 0,03
E71.0 0,01
E71.1 0,02
E71.3 0,06
E72.1 0,02
E72.3 0,04
E74.2 0,33
E75.2 0,14
E80.2 0,08
E83.0 0,62
Q78.0 0,60
I27.0 0,73
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — болезнь Маркиафавы—Микели (ПНГ) Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура — синдром Эванса (ИТП) Дефект в системе комплемента Преждевременная половая зрелость центрального происхождения
Нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии) Тирозинемия
Болезнь «кленового сиропа»
Другие виды нарушений обмена аминокислот с
разветвлённой цепью (изовалериановая ациде-
мия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая
ацидемия)
Нарушения обмена жирных кислот Гомоцистинурия Глютарикацидурия Галактоземия
Другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фа-бри-Андерсона) — БФА, болезнь Нимана— Пика (БНП)
Острая перемежающая (печёночная) порфи-рия
Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) Незавершённый остеогенез Лёгочная (артериальная) гипертензия (идиопа-тическая) (первичная) — ЛАГ
рамках Постановления Правительства РФ № 403 12. В данный список вошли 24 редких заболевания, для патогенетического лечения которых в 2012 г. имелись лекарственные препараты (ЛП), уже зарегистрированные на территории России [1,2].
При этом за последние годы 7 заболеваний из данного перечня были переданы на федеральное финансирование. То есть фактически в перечне РЖЗ осталось 17 болезней. Именно о них речь пойдёт в настоящей статье.
Важно отметить, что для бесплатного получения орфанных ЛП и специализированных продуктов лечебного питания пациент с болезнью из перечня РЖЗ должен быть включён в Федеральный регистр лиц, страдающих РЖЗ. Федеральный регистр ведёт уполномоченный федеральный орган исполнительной власти. В свою очередь, органы государственной власти субъектов РФ ведут региональные сегменты соответствующего Федерального регистра, в том числе представляют сведения, содержащиеся в данных региональных сегментах, в уполномоченный федеральный орган исполнительной власти1.
Информация получена из регионов РФ путём запроса в адрес глав субъектов, который был сформирован депутатом Государственной думы РФ в виде персонифицированного обращения. Субъекты РФ представляли данные региональных сегментов Фе-
11 Федеральный закон от 21.11.2011 № З23-Ф3 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации».
12 Постановление Правительства РФ от 26.04.2012 г. № 403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугро-жающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфан-ными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента».
дерального регистра больных заболеваниями из перечня РЖЗ. Количество пациентов с РЖЗ из данного перечня приведено в табл. 1.
О количестве пациентов с РЖЗ в региональном сегменте Федерального регистра сообщили 78 регионов (не представлены данные Амурской, Иркутской, Тверской областей; Республик Башкортостан , Ингушетия, Карачаево-Черкесская, Мордовия). На 01.01.2021 на территории субъектов, предоставивших данные, проживало 15 807 пациентов с РЖЗ, из них 7493 (47%) — дети. С 2018 г. в этих же регионах количество пациентов с этими заболеваниями выросло на 17,5%: в 2018 г. в региональных сегментах федерального регистра были учтены 13 457 пациентов, из них 6660 (49,5%) — дети.
Для дальнейшего анализа болезни из перечня РЖЗ можно сгруппировать по разным признакам:
1) группа заболеваний с преимущественно взрослой когортой пациентов относительно общего количества пациентов в Федеральном регистре:
• ПНГ;
• ИТП;
• дефект в системе комплемента;
• другие сфинголипидозы: БФА, БНП;
• острая перемежающаяся (печёночная) порфи-рия;
• нарушения обмена меди (болезнь Вильсона);
• ЛАГ.
Данный признак учитывался, например, при принятии решения о федерализации лекарственного обеспечения пациентов с отдельными нозология-ми из Перечня РЖЗ в 2019 г. Тогда предпочтение было отдано финансово затратным нозологиям с преимущественно детской когортой;
2) группа заболеваний, терапией для которых преимущественно являются специализированные продукты лечебного питания:
• болезнь «кленового сиропа»;
• другие виды нарушений обмена аминокислот с разветвлённой цепью (изовалериановая аци-демия, метилмалоновая ацидемия, пропионо-вая ацидемия);
• нарушения обмена жирных кислот;
• гомоцистинурия;
• глютарикацидурия;
• галактоземия;
• нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии).
Организацию обеспечения специализированными продуктами лечебного питания целесообразно оставить на региональном уровне;
3) группа болезней, которые стабильно с момента создания Перечня РЖЗ формировали основное финансовое бремя для региональных бюджетов (наиболее дорогостоящие):
• ПНГ;
• ИТП;
• другие сфинголипидозы (БФА, БНП);
• ЛАГ.
Лекарственное обеспечение пациентов с этими заболеваниями не было передано на федеральный
Таблица 2
Количество пациентов с наиболее дорогостоящими заболеваниями в субъектах-лидерах по числу пациентов, включённых в региональный сегмент федерального регистра лиц с заболеваниями из перечня РЖЗ (учтены данные 78 регионов) [3]
Субъект РФ Всего паци- В том числе Численность на- Количество пациентов на 100 тыс. человек
ентов дети селения в 2020 г. ПНГ1 ИТП2 БФА, БНП3 ЛАГ4
Москва 1 749 888 12 655 050 0,41 4,07 0,15 1,07
Санкт-Петербург 929 290 5 384 342 0,53 8,43 0,31 0,81
Московская область 922 368 7 708 499 0,29 4,52 0,11 0,75
Республика Татарстан 559 231 3 894 120 0,43 6,08 0,17 1,36
Краснодарский край 541 313 5 683 947 0,22 1,91 0,10 0,79
Свердловская область 536 283 4 290 067 0,37 1,98 0,30 0,67
Челябинская область 429 204 3 442 810 0,29 4,26 0,37 0,69
Пермский край 367 187 2 579 261 0,38 4,65 0,27 0,34
Саратовская область 366 198 2 395 111 0,25 5,30 0,12 0,66
Ростовская область 361 182 4 181 486 0,23 0,95 0,16 1,14
Красноярский край 345 137 2 855 899 0,24 4,13 0,21 0,80
Самарская область 345 146 3 154 164 0,12 3,04 0,03 0,79
Новосибирская область 333 143 2 785 836 0,35 3,58 0,21 0,78
Нижегородская область 330 194 3 176 552 0,28 3,08 0,40 0,56
Волгоградская область 277 131 2 474 556 0,08 3,27 0,04 0,92
Ханты-Мансийский автономный округ — Югра 271 113 1 687 654 0,35 6,39 0 0,53
Ставропольский край 264 132 2 792 796 0,28 2,39 0,07 0,78
Оренбургская область 262 140 1 942 915 0,78 2,50 0,05 0,77
Кемеровская область 246 146 2 633 446 0,07 1,63 0,15 0,53
Приморский край 246 100 1 877 844 0,31 4,89 0,21 1,01
Примечание. Средний показатель по России, человек на 100 тыс. населения: 10,29; 23,30; 30,14; 40,73.
уровень в 2019 г. из-за преимущественно взрослой когорты пациентов. Однако, например, в 2020 г. перечень «высокозатратных нозологий» пополнился двумя заболеваниями — апластической анемией не-уточнённой, наследственным дефицитом факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюар-та-Прауэра) — только по причине того, что ЛП симптоматического действия для их лечения на тот момент уже входили в перечень дорогостоящих ЛП 13. При этом ЛП патогенетического действия для лечения данных заболеваний не были одновременно включены в номенклатуру перечня дорогостоящих ЛП, и фактически обеспечение данными дорогостоящими орфанными препаратами осталось на региональном уровне.
Проанализируем количество пациентов с заболеваниями из группы 3 в регионах, которые на 01.01.2021 имели наибольшее по стране количество пациентов с нозологиями из перечня РЖЗ (табл. 2).
Большое количество пациентов с РЖЗ в регионе может быть обусловлено различными факторами: высокой численностью населения в регионе (поэтому в топ-20 лидеров по количеству пациентов с РЖЗ вошли города-миллионники), большим количеством пациентов с отдельными нозологическими формами (это результат доступности диагностики и лечения, а также эпидемиологической специфики региона), увеличением доли взрослых пациентов
13 Распоряжение Правительства РФ от 12.10.2019 № 2406-р «Об утверждении перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов для медицинского применения на 2020 год, перечня лекарственных препаратов для медицинского применения, в том числе лекарственных препаратов для медицинского применения, назначаемых по решению врачебных комиссий медицинских организаций, перечня лекарственных препаратов, предназначенных для обеспечения лиц, больных гемофилией, муковисци-дозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, а также минимального ассортимента лекарственных препаратов, необходимых для оказания медицинской помощи».
(результат своевременного лечения и улучшения доступности лекарственной терапии), лекарственной миграцией (следствие готовности региона финансировать лекарственное обеспечение пациентов с РЖЗ). При этом любые максимальные и минимальные показатели выявленного количества требуют дополнительного анализа и выводов.
В 9 регионах из 20 представленных количество пациентов с ПНГ было выше среднего по России (табл. 2), при этом максимальный показатель в группе отмечен в Оренбургской области: 0,78— здесь и далее человека на 100 тыс. населения (в 2,7 раза выше среднего). В других 9 субъектах из 20 количество пациентов с ПНГ ниже, чем в среднем по России. Минимальный показатель — в Волгоградской области: 0,08 (в 3,6 раза ниже среднего).
В отношении ИТП в 11 регионах из 20 количество пациентов с данным заболеванием выше среднего по России (3,30), при этом максимальный показатель в группе отмечен в Санкт-Петербурге: 8,43 (в 2,5 раза выше среднего). В других 9 регионах из 20 количество пациентов с ИТП ниже, чем в среднем по России. Минимальный показатель — в Ростовской области: 0,95 (в 3,4 раза ниже среднего).
В 11 регионах из 20 количество пациентов с БФА и БНП выше среднего по России (0,14), при этом максимальный показатель в группе — в Нижегородской области: 0,40 (в 2,9 раза выше среднего). Напротив, в 8 регионах из 20 количество пациентов с данными заболеваниями ниже, чем в среднем по России. Минимальный показатель — в Ханты-Мансийском автономном округе — Югре: 0.
В отношении ЛАГ в 13 регионах из 20 количество пациентов с данным заболеванием выше среднего по России (0,73), при этом максимальный показатель в группе — в Республике Татарстан: 1,36 (в 1,8 раза выше среднего). С другой стороны, в 7 регионах из 20 количество пациентов с данным забо-
Таблица 3
Количество пациентов с дорогостоящими заболеваниями в субъектах с наименьшим числом пациентов, включённых в региональный
сегмент Федерального регистра лиц с болезнями из перечня РЖЗ [3]
Субъект РФ Всего паци- В том числе де- Численность насе- Количество пациентов на 100 тыс. человек
ентов ти ления ПНГ* ИТП** БНП*** ЛАГ****
Костромская область 49 33 628 423 0,63 0,95 0 0,15
Республика Марий Эл 49 18 675 332 0 3,4 0 0,44
Город Севастополь 42 36 509 992 0,19 1,17 0,19 1,37
Камчатский край 36 29 311 667 0,32 0,64 0 0
Республика Адыгея 25 14 463 167 0 0,64 0 0,86
Магаданская область 23 14 139 034 0 3,59 0 0,71
Республика Тыва 20 14 330 368 0,30 2,11 0,60 0,60
Еврейская автономная область 18 9 156 500 0 3,19 0,63 1,91
Республика Алтай 12 6 220 954 0 1,81 0 0,45
Чукотский автономный округ 4 3 49 527 0 2,01 0 0
Ненецкий автономный округ 1 0 44 389 0 0 0 0
Примечание. Средний показатель по России, человек на 100 тыс. населения: 10,29; 23,30; 30,14; 40,73.
леванием ниже, чем в среднем по РФ. Минимальный показатель — в Пермском крае: 0,34 (в 2 раза ниже среднего).
Проанализируем ситуацию в 10 регионах с наименьшим количеством пациентов с РЖЗ (табл. 3).
В большинстве регионов с наименьшим количеством пациентов с РЖЗ количество пациентов с ПНГ, ИТП, БФА, БНП и ЛАГ — среднее по России и ниже. Однако есть исключения: в Костромской области количество пациентов с ПНГ в 2 раза выше среднего (показатель выше, чем в Москве и Санкт-Петербурге), в Республике Тыва и Еврейской автономной области количество пациентов с другими сфинголипи дозами (БФА, БНП) — в 4,0—4,5 раза выше среднего (этот показатель выше любого субъекта из 20 с наибольшим количеством пациентов с РЖЗ), в Севастополе количество пациентов с ЛАГ выше среднего в 1,8 раза (соответствует данному показателю в Республике Татарстан), а в Еврейской автономной области — в 2,6 (этот показатель выше любого субъекта из 20 с наибольшим количеством пациентов с РЖЗ).
В ходе анализа численности больных, страдающих наиболее дорогостоящими РЖЗ, было установлено большое количество пациентов, страдающих ими, в регионах с разной численностью населения. При этом на этот показатель влияет комплекс факторов, которые нуждаются в дополнительном изучении в каждом отдельном случае.
Координация вопросов здравоохранения, включая обеспечение оказания доступной и качественной медицинской помощи, отнесена Конституцией РФ к совместному ведению Российской Федерации и субъектов РФ. По вопросу обеспечения ЛП для лечения заболеваний из перечня РЖЗ есть определение Конституционного Суда РФ от 02.07.2013: «...определение Российской Федерацией полномочий органов государственной власти субъектов Российской Федерации по предметам совместного ведения, связанным с реализацией функций социального государства, не означает, что Российская Федерация тем самым перестаёт нести ответственность за состояние дел в соответствующей сфере (Постановление от 17.06.2004 № 12-П; определения от 27.12.2005 № 502-О и от 16.11.2006 № 508-О). Напротив, в случае недо-
статочности собственных средств для покрытия расходов на обеспечение ЛП для лечения РЖЗ субъекты РФ вправе рассчитывать на оказание им Российской Федерацией в той или иной форме финансовой помощи целевого характера». Действительно, на протяжении 10 лет при наличии запроса от субъектов РФ о необходимости дофинансировать лекарственное обеспечение пациентов с РЖЗ органами власти РФ принимались решения, направленные на содействие и улучшение ситуации со льготным лекарственным обеспечением указанной категории пациентов. Так, в 2015 г. по Постановлению Правительства РФ от 19.06.2015 № 609 из федерального бюджета бюджетам субъектов РФ были выделены иные межбюджетные трансферты в размере 12 млрд руб. в целях улучшения лекарственного обеспечения граждан, в том числе для лечения заболеваний, включённых в перечень РЖЗ. В рамках программы «высокозатратных нозологий» в связи с включением в неё 7 нозологий из перечня РЖЗ14 было выделено дополнительное финансирование; в 2020 г. была повышена ставка налога на доходы физических лиц и сформирован фонд «Круг добра» для финансирования лекарственного обеспечения детей с отдельными редкими заболеваниями 15.
Указанные шаги последовательно улучшали доступ к ЛП для пациентов с РЖЗ. В настоящей статье была проанализирована ситуация с обеспеченностью необходимым лечением пациентов, страдающих болезнями из перечня РЖЗ, оставшихся в нём после передачи ряда редких болезней на федеральное финансирование.
14 Согласно Федеральному закону от 03.08.2018 № 299-ФЗ — 5 ор-фанных заболеваний, согласно Федеральному закону от 27.12.2019 № 452-ФЗ — ещё 2 орфанных заболевания.
15 Федеральный закон от 23.11.2020 № 372-ФЗ «О внесении изменений в часть вторую Налогового кодекса РФ в части налогообложения доходов физических лиц, превышающих 5 миллионов рублей за налоговый период», Указ Президента РФ от 05.01.2021 № 16 «О создании Фонда поддержки детей с тяжёлыми жизнеугрожаю-щими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (ор-фанными) заболеваниями, "Круг добра"», постановление Правительства РФ от 21.05.2021 № 769 «Об утверждении Правил обеспечения оказания медицинской помощи (при необходимости за пределами РФ конкретному ребёнку с тяжёлым жизнеугрожающим или хроническим заболеванием, в том числе редким (орфанным) заболеванием, либо группам таких детей».
Таблица 4
Субъекты РФ, в которых уровень обеспеченности ЛП пациентов с РЖЗ в 2020 г. составил 65% и выше [3]
Таблица 6
Обеспеченность ЛП пациентов с отдельными РЖЗ [3]
Субъект РФ
Показатель обеспеченности терапией пациентов от числа включённых в Федеральный регистр,
Республика Адыгея 100
Москва 100
Приморский край 100
Сахалинская область 100
Чукотский автономный округ 100
Московская область 96
Костромская область 92
Магаданская область 87
Ставропольский край 81
Республика Саха (Якутия) 81
Севастополь 81
Республика Хакасия 80
Камчатский край 78
Кемеровская область 74
Краснодарский край 74
Алтайский край 73
Челябинская область 72
Воронежская область 72
Ростовская область 70
Волгоградская область 69
Республика Чеченская 69
Псковская область 68
Новосибирская область 68
Смоленская область 67
Ивановская область 66
Тюменская область 66
Ярославская область 66
Томская область 65
Орловская область 65
Республика Коми 65
Сравнить уровень лекарственного обеспечения в рамках программы РЖЗ в целом можно по данным 70 субъектов (не предоставили данные для сравнения Амурская, Иркутская, Курганская, Московская, Новгородская, Орловская, Тверская, Челябинская области, Республики Башкортостан, Ингушетия, Карачаево-Черкесская, Мордовия, Тыва, Еврейская автономная область, Приморский край). В 2018 г. (на тот момент Перечень включал 24 заболевания) в среднем 58% пациентов из числа всех включённых в региональный сегмент федерального регистра этих
Таблица 5
Субъекты РФ, в которых уровень обеспеченности ЛП пациентов с РЖЗ в 2020 г. составил 50% и ниже [3]
Субъект РФ Показатель обеспеченности терапией пациентов от числа включённых в Федеральный регистр, %
Владимирская область 50
Республика Тыва 50
Нижегородская область 48
Вологодская область 47
Чувашская Республика 46
Ленинградская область 44
Калининградская область 42
Пензенская область 42
Кабардино-Балкарская Республика 39
Ямало-Ненецкий автономный округ 39
Брянская область 38
Республика Марий Эл 37
Республика Северная Осетия — Алания 35
Тульская область 24
Республика Татарстан 19
Курская область 14
Ненецкий автономный округ 0
Заболевание
Доля пациентов, получающих ЛП, от числа включённых в регистр, %
2018 г. 2019 г. 2020 г.
ПНГ 66 68 69
ИТП 43 47 49
Дефект в системе комплемента 79 84 86
Преждевременная половая зрелость цен-
трального происхождения 69 73 73
Нарушения обмена ароматических амино-
кислот (классическая фенилкетонурия, дру-
гие виды гиперфенилаланинемии) 79 80 80
Тирозинемия 74 76 81
Болезнь «кленового сиропа» 80 83 86
Другие виды нарушений обмена аминокис-
лот с разветвлённой цепью (изовалериано-
вая ацидемия, метилмалоновая ацидемия,
пропионовая ацидемия) 94 97 90
Нарушения обмена жирных кислот 71 66 61
Гомоцистинурия 81 82 89
Глутарикацидурия 92 86 80
Галактоземия 31 33 33
Другие сфинголипидозы (БФА, БНП) 71 76 73
Острая перемежающаяся (печёночная) пор-
фирия 25 28 26
Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) 64 68 64
Незавершённый остеогенез 23 24 23
ЛАГ 86 89 89
субъектов получали льготное лекарственное обеспечение за счёт средств субъектов РФ, в 2020 г. (Перечень из 17 заболеваний) — 65% пациентов.
Однако уровень обеспеченности в отдельных регионах может значительно отличаться от среднего по России (табл. 4, 5).
На основании представленных данных установили, что в 30 субъектах РФ уровень обеспеченности ЛП пациентов с РЖЗ в 2020 г. составил 65% и выше. При этом в Республике Адыгее, Москве, Приморском крае, Сахалинской области и Чукотском автономном округе данный показатель составил 100%, а в Московской, Костромской и Магаданской областях превысил 85%. Тем не менее важно отметить, что количество субъектов РФ, в которых уровень обеспеченности ЛП пациентов с РЖЗ в 2020 г. составил 65% и выше, составило около 35% от общего числа регионов нашей страны.
Также установили, что количество субъектов РФ, в которых уровень обеспеченности ЛП пациентов с РЖЗ в 2020 г. составил 50% и ниже, — 17 регионов. При этом в Тульской и Курской областях, Республике Татарстан, Ненецком автономном округе данный показатель составил ниже 25%, а в последнем регионе и вовсе равен 0. Кроме того, важно отметить, что в 20% субъектов РФ уровень обеспеченности ЛП пациентов с РЖЗ в 2020 г. составил 50% и ниже.
Сравнить уровень обеспеченности льготными ЛП можно не только от региона к региону, но и при разных РЖЗ (табл. 6).
На основании представленных данных установили, что для таких заболеваний, как другие виды нарушений обмена аминокислот с разветвлённой цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоно-вая ацидемия, пропионовая ацидемия), болезнь «кленового сиропа», гомоцистинурия, глутарикаци-
Региональные аспекты лекарственного обеспечения и — 87 — Regional aspects of drug supply and drug circulation обращения лекарственных средств
дурия и ЛАГ, доля пациентов, получающих ЛП, от числа включённых в регистр превышает 80% за все годы анализируемого периода. С другой стороны, данный показатель для таких болезней, как незавершённый остеогенез, острая перемежающаяся (печёночная) порфирия, был ниже 30%.
Уровень обеспеченности льготными ЛП и специализированными продуктами лечебного питания пациентов с РЖЗ зависит от ряда факторов: наличия потребности в лекарственной терапии у конкретного пациента (зависит от состояния больного, стадии и особенностей течения заболевания), наличия финансирования (зависит от готовности и желания органов власти оплачивать льготную лекарственную терапию, точного расчёта потребности и планирования расходов), наличия выбора терапии (зависит от доступности на территории страны нескольких препаратов для терапии заболевания, в том числе дженериков) [4,5].
Для дальнейшего гармоничного формирования системы льготного лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями на территории России необходимо из перечня РЖЗ регулярно переводить для финансирования на федеральном уровне наиболее затратные редкие (орфан-ные) заболевания. В настоящий момент это могут быть ПНГ, ИТП, другие сфинголипидозы (БФА, БНП), ЛАГ. В среднесрочной перспективе — фенил-кетонурия (в части лекарственной терапии) и наследственный ангионевротический отёк.
СПИСОК ИСТОЧНИКОВ
1. Соколов А. А., Волгина С. Я., Нагибин О. А. Анализ оказания специализированной медицинской помощи пациентам с редкими заболеваниями // Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019. № 7—8. С. 51—62.
2. Соколов А. А., Александрова О. Ю., Комаров И. А. Проблемы оказания высокотехнологичной медицинской помощи пациентам, страдающим редкими заболеваниями // Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019. № 7—8. С. 63—72.
3. Ежегодный бюллетень Экспертного совета по редким (орфан-ным) заболеваниям. М., 2021. 244 с.
4. Taruscio D., Vittozzi L., Stefanov R. National plans and strategies on rare diseases in Europe // Advances in Experimental Medicine and Biology. 2010. № 686. P. 475—491.
5. Miller K. L., Lanthier M. Investigating the landscape of US orphan product approvals // Orphanet Journal of Rare Diseases. 2018. № 13:183. Р. 1—8.
REFERENCES
I.Sokolov АА, Volgina SYa, Nagibin OA. Analysis of rendering of specialized medical care to patients with rare diseases. Problemy standartizacii v zdravookhranenii [Health care Standardization Problems]. 2019. No. 7—8. P. 51—62 (in Russian).
2. Sokolov АА., Aleksandrova OYu, Komarov IA. Issues of high-technology medical service providing for patients with orphan diseases. Problemy standartizacii v zdravookhranenii [Health care Standardization Problems] 2019. No. 7—8. P. 63—72 (in Russian).
3. Annual Bulletin of the Expert Council on Rare (Orphan) Diseases. Moscow, 2021. 244 p.
4. Taruscio D, Vittozzi L, Stefanov R. National plans and strategies on rare diseases in Europe // Advances in Experimental Medicine and Biology. 2010. № 686. P. 475—491.
5. Miller KL, Lanthier M. Investigating the landscape of US orphan product approvals // Orphanet Journal of Rare Diseases. 2018 . №13:183. Р. 1—8.
Вклад авторов: все авторы сделали эквивалентный вклад в подготовку публикации. Авторы заявляют об отсутствии конфликта интересов.
Contribution of the authors: the authors contributed equally to this article. The authors declare no conflicts of interests.
Статья поступила в редакцию 21.01.2022; одобрена после рецензирования 16.02.2022; принята к публикации 17.03.2022. The article was submitted 21.01.2022; approved after reviewing 16.02.2022; accepted for publication 17.03.2022.
