ОБЕСПЕЧЕННОСТЬ В СУБЪЕКТАХ РФ ЛЕКАРСТВЕННЫМИ ПРЕПАРАТАМИИ СПЕЦИАЛИЗИРОВАННЫМИ ПРОДУКТАМИ ЛЕЧЕБНОГО ПИТАНИЯ ПАЦИЕНТО ВС ЖИЗНЕУГРОЖАЮЩИМИ И ХРОНИЧЕСКИМИ ПРОГРЕССИРУЮЩИМИ РЕДКИМИ (ОРФАННЫМИ) ЗАБОЛЕВАНИЯМИ, ПРИВОДЯЩИМИ К СОКРАЩЕНИЮ ПРОДОЛЖИТЕЛЬНОСТИ ЖИЗНИ ГРАЖДАН ИЛИ ИХ ИНВАЛИДНОСТИ. АКТУАЛЬНОСТЬ СТАНДАРТИЗАЦИИ ПОДХОДОВ К ОЦЕНКЕ ДАННОГО ПОКАЗАТЕЛЯ Текст научной статьи по специальности «Фундаментальная медицина»

Б01: 10.26347/1607-2502201907-08044-050

ОБЕСПЕЧЕННОСТЬ В СУБЪЕКТАХ РФ ЛЕКАРСТВЕННЫМИ ПРЕПАРАТАМИ И СПЕЦИАЛИЗИРОВАННЫМИ ПРОДУКТАМИ ЛЕЧЕБНОГО ПИТАНИЯ ПАЦИЕНТОВ С ЖИЗНЕУГРОЖАЮЩИМИ И ХРОНИЧЕСКИМИ ПРОГРЕССИРУЮЩИМИ РЕДКИМИ (ОРФАННЫМИ) ЗАБОЛЕВАНИЯМИ, ПРИВОДЯЩИМИ К СОКРАЩЕНИЮ ПРОДОЛЖИТЕЛЬНОСТИ ЖИЗНИ ГРАЖДАН ИЛИ ИХ ИНВАЛИДНОСТИ. АКТУАЛЬНОСТЬ СТАНДАРТИЗАЦИИ ПОДХОДОВ К ОЦЕНКЕ ДАННОГО ПОКАЗАТЕЛЯ

Цель исследования. Проанализировать уровень и показать актуальность стандартизации подходов к оценке обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания пациентов с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности.

Материалы и методы. Проанализированы данные, полученные в ответ на запросы в адрес руководителей исполнительных органов субъектов РФ в сфере здравоохранения в рамках панельного медико-социологического исследования. Количественно и качественно изучен уровень обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания пациентов с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. Рассчитаны доли пациентов, нуждающихся и получающих лекарственные препараты, а также доля обеспеченных пациентов по отношению ко всем лицам, включенным в Федеральный регистр.

Результаты. Выявлены регионы с высоким уровнем потребности и низким уровнем обеспеченности лекарственной терапией пациентов с редкими заболеваниями. Рассчитана обеспеченность лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания по орфанным нозологиям. Региональные данные соотнесены с целевыми индикаторами «Стратегии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и плана ее реализации».

Заключение. Мониторинг обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания пациентов с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, реализует принципы открытости и информированности государственной политики в сфере лекарственного обеспечения. Внесение в Федеральный регистр пациентов, не нуждающихся в лекарственной терапии на текущий момент, позволяет при необходимости своевременно назначить лечение, а также рационально и обоснованно планировать расходы на лекарственную терапию данной группы. Стандартизация подходов к оценке уровня обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания данной категории пациентов, позволит соотнести уровень потребности в терапии с реальной обеспеченностью. Ключевые слова: жизнеугрожающие и хронические прогрессирующие редкие (орфанные) заболевания, приводящие к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности; удовлетворенность потребности в лекарственных препаратах, стратегия лекарственного обеспечения, обеспеченность лекарственными препаратами

Авторы заявляют об отсутствии возможных конфликтов интересов.

Для цитирования: Красильникова Е.Ю., Смирнова Н.С. Обеспеченность в субъектах РФ лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания пациентов с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. Актуальность стандартизации подходов к оценке данного показателя. Проблемы стандартизации в здравоохранении. 2019; 7-8: 44-50. ПОТ: 10.26347/1607-2502201907-08044-050

Е.Ю. Красильникова1, Н.С. Смирнова2

1 Институт ЕАЭС, Москва, Россия

2 ООО ПРОВЕ, Санкт-Петербург, Россия

DRUG AND SPECIAL MEDICAL FOOD COVERAGE FOR PATIENTS WITH LIFE-THREATENING AND CHRONIC PROGRESSIVE RARE (ORPHAN) DISEASES RESULTING IN REDUCED LIFE EXPECTANCY OR DISABILITY OF CITIZENS IN THE REGIONS

OF THE RUSSIAN FEDERATION.

Проблемы удовлетворенности населения Российской Федерации лекарственным обеспечением сформулированы в документе «Стратегия лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и план ее реализации» (Стратегия) [1]. Ожидаемым результатом реализации Стратегии является повышение удовлетворенности населения доступностью лекарственного обеспечения, в том числе лекарственными препаратами, обеспечение которыми

E.Yu. Krasilnikova1, N.S. Smirnova2

1 EAEUInstitute, Moscow, Russia

2 OOO PROVE, Saint-Petersburg, Russia

осуществляется за счет средств бюджетов субъектов РФ. Принципы открытости и информированности государственной политики в сфере лекарственного обеспечения реализуются через мониторинг потребностей населения Российской Федерации в лекарственных препаратах.

С момента закрепления понятия «редкое заболевание» в российской системе здравоохранения вопрос повышения уровня удовлетворенности потребности в лекарственных препаратах и спе-

THE IMPORTANCE OF STANDARDIZATION OF APPROACHES TO ITS MEASURING

Objective. Analysis ofthe level and demonstration of the importance of standardization of approaches to measuring drug and special medical food coverage for patients with life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases resulting in reduced life expectancy and disability of citizens. Materials and methods. The data obtained through inquiries submitted to heads of healthcare executive authorities of the regions of the Russian Federation have been analyzed within the medico-social panel study. The level of drug and special medical food coverage for patients with life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases resulting in reduced life expectancy and disability of citizens has been analyzed both quantitatively and qualitatively. Percentage of patients in need of and receiving drugs as well as percentage of patients receiving drugs against all the patients listed in the Federal Registry have been estimated.

Results. The regions with a high level of patients' need of drug therapy and a low level of drug coverage have been defined. Drug and special medical food coverage for orphan diseases has been estimated. Regional data have been compared to the indices of the Strategy of Drug Coverage for Population of the Russian Federation for the period until 2025 and the Plan of Its Implementation. Conclusion. The monitoring of drug and special medical food coverage for patients with life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases resulting in reduced life expectancy and disability of citizens implements the principles of open and informed drug coverage policy. Entering patients who are not in need of drug therapy at the moment into the Federal Registry makes it possible to prescribe medication immediately when necessary and plan therapy expenditures for this group rationally and reasonably. Standardization of approaches to measuring drug and special medical food coverage for patients with life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases resulting in reduced life expectancy and disability of citizens will make it possible to compare the level of need for therapy to its real coverage.

Key words: life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases resulting in reduced life expectancy or disability of citizens; satisfaction of need for drugs, drug coverage strategy, drug coverage

Authors declare no competing interests.

For citation: Krasilnikova E.Yu., Smirnova N.S. Drug and special medical food coverage for patients with life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases resulting in reduced life expectancy or disability of citizens in the regions of the Russian Federation. The importance of standardization of approaches to its measuring. Healthcare Standardization Problems. 2019; 7-8: 44-50. DOI: 10.26347/1607-2502201907-08044-050

циализированных продуктах лечебного питания у пациентов с редкими заболеваниями остается острым. Так, по результатам мониторинга Министерства здравоохранения Российской Федерации (исх. № 1601/25-2 от 08.06.2017) на 1 июля 2017 г. 67% пациентов Федерального регистра нуждались в лекарственной терапии (имели назначение врача), из них 73% получали лечение,

27% — ожидали лечения. Объективно не все пациенты, внесенные в Федеральный регистр лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, нуждаются в лекарственной терапии. Внесение в Регистр пациентов, не нуждающихся

Таблица 1

Обеспеченность лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания пациентов с редкими заболеваниями, включенных в региональные сегменты Федерального регистра

(35 субъектов РФ, 54,5% населения РФ)

Субъект РФ Число пациентов в Регистре, абс. Количество пациентов, нуждающихся в ЛП Количество пациентов, обеспеченных ЛП

абс., чел. доля от числа в Регистре абс., чел. доля от числа нуждающихся доля от числа в Регистре

Брянская область 112 112 100,0 69 61,6 61,6

Волгоградская область 275 237 86,2 186 78,5 67,6

Воронежская область 161 104 64,6 104 100,0 64,6

Забайкальский край 94 94 100,0 28 29,8 29,8

Ивановская область 110 54 49,1 45 83,3 40,9

Кабардино-Балкарская Республика 99 63 63,6 38 60,3 38,4

Карачаево-Черкесская Республика 87 75 86,2 54 72,0 62,1

Кемеровская область 293 143 48,8 143 100,0 48,8

Краснодарский край 556 386 69,4 386 100,0 69,4

Липецкая область 124 76 61,3 76 100,0 61,3

Москва 1599 868 54,3 868 100,0 54,3

Новгородская область 48 14 29,2 14 100,0 29,2

Новосибирская область 361 244 67,6 234 95,9 64,8

Оренбургская область 256 150 58,6 150 100,0 58,6

Пензенская область 144 79 54,9 78 98,7 54,2

Республика Башкортостан 420 340 81,0 340 100,0 81,0

Республика Дагестан 20 19 95,0 16 84,2 80,0

Республика Ингушетия 26 21 80,8 8 38,1 30,8

Республика Саха (Якутия) 139 127 91,4 127 100,0 91,4

Республика Северная Осетия-Алания 119 44 37,0 41 93,2 34,5

Республика Татарстан 557 334 60,0 178 53,3 32,0

Республика Хакасия 65 47 72,3 47 100,0 72,3

Рязанская область 145 106 73,1 106 100,0 73,1

Санкт-Петербург 980 261 26,6 261 100,0 26,6

Саратовская область 346 110 31,8 110 100,0 31,8

Свердловская область 497 293 59,0 293 100,0 59,0

Смоленская область 70 48 68,6 48 100,0 68,6

Ставропольский край 268 177 66,0 177 100,0 66,0

Тверская область 165 63 38,2 61 96,8 37,0

Удмуртская Республика 141 111 78,7 52 46,8 36,9

Ульяновская область 142 106 74,6 87 82,1 61,3

Ханты-Мансийский автономный округ — Югра 294 185 62,9 185 100,0 62,9

Челябинская область 508 334 65,7 334 100,0 65,7

Чеченская Республика 92 56 60,9 56 100,0 60,9

Ямало-Ненецкий автономный округ 61 35 57,4 35 100,0 57,4

Итого 9374 5516 58,8 5035 91,3 53,7

в лекарственной терапии на текущий момент, позволяет при необходимости своевременно назначить лечение, а также рационально и обоснованно планировать расходы на лекарственную терапию данной группы.

Цель исследования — проанализировать уровень и показать актуальность стандартизации подходов к оценке обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания пациентов с жизне-угрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности.

МАТЕРИАЛЫ И МЕТОДЫ

Проанализированы данные, полученные в ответ на запросы в адрес руководителей исполнительных органов субъектов РФ в сфере здравоохранения в рамках панельного медико-социологического исследования. Количественно и качественно изучен уровень обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания пациентов с жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. Рассчитаны доли пациентов, нуждающихся и получающих лекарственные препараты, а также доля обеспеченных пациентов по отношению ко всем лицам, включенным в Федеральный регистр.

РЕЗУЛЬТАТЫ И ОБСУЖДЕНИЕ

В ответ на запрос 35 субъектов РФ предоставили данные по пациентам, нуждающимся в лекарственной терапии и обеспеченным ею на 1 января 2018 г. (табл. 1).

Согласно представленным данным, в среднем 58,8% пациентов в региональных сегментах Федерального регистра нуждаются в лекарственной терапии, из них 91,3% обеспечены необходимыми лекарствами. Однако уровень обеспеченности лекарственной терапией по отношению ко всем пациентам, включенным в регистр, значительно ниже — 53,7%. Отсутствие стандартизации подходов к оценке уровня обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами питания пациентов, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инва-

лидности, приводит к вариативности в расчетах статистических показателей. Так, например, из 20 регионов, предоставивших информацию об обеспеченности лекарственной терапией на уровне 100% (см. табл. 1), только 5 субъектов РФ не имеют дефицита финансирования: Москва, Санкт-Петербург, Республика Саха (Якутия), Ямало-Ненецкий и Ханты-Мансийский автономные округа. Оставшиеся 15 регионов с 100% обеспеченностью сообщили о наличии дефицита финансирования на лекарственное обеспечение. Отсутствие стандартизированных подходов к расчету показателя обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами питания пациентов, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, приводит к невозможности объективно оценить ситуацию в данной области.

Объективно наиболее сложная ситуация складывается в регионах с большой долей нуждающихся пациентов в Регистре и низким уровнем обеспеченности (табл. 2).

Уровень обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания разнится не только от региона к региону, но и от нозологии к нозологии (рис. 1, 2).

Таблица 2

Регионы с высоким уровнем потребности и низким уровнем обеспеченности необходимой

лекарственной терапией пациентов с заболеваниями из Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких

(орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (35 субъектов РФ, 54,5% населения РФ)

Доля Доля

пациентов, пациентов,

Субъект РФ нуждаю- обеспечен-

щихся в ных в

Регистре,% Регистре, %

Забайкальский край 100,0 29,8

Республика Ингушетия 80,8 30,8

Удмуртская Республика 78,7 36,9

Кабардино-Балкарская 63,6 38,4

Республика

Республика Татарстан 60,0 32,0

Острая перемежающаяся (печеночная) порфирия Галактоземия Незавершенный остеогенез Пароксизиальная ночная гемоглобинурия...

Гемолитико-уремический синдром Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) Наследственный дефицит факторов II (фибриногена), ... Другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фабри-...

Юношеский артрит с системным началом Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура...

Мукополисахаридоз,тип VI Мукополисахаридоз, тип II

Мукополисахаридоз,тип I . Нарушения обмена жирных кислот

Апластическая анемия неуточненная

Легочная (артериальная) гипертензия...

Дефект в системе комплемента

Нарушения обмена ароматических аминокислот...

Тирозинемия

Преждевременная половая зрелость центрального...

Глютарикацидурия Гомоцистинурия

Другие виды нарушений обмена аминокислот с ...

Болезнь «кленового сиропа»

52,00

27,40 19,20

I 17,30

I 16,40

I 14,30

112,70

■11,10

№0,50

№0,30

■9,10

■8,90

■8,80

■8,70

■8,40

7,40

К,80

■,20

■,80

■160

■Р 3

0,09

0,0.0

■р 3

0% 20% 40%

■ Обеспеченные нуждающиеся

60% 80% 100% Необеспеченные нуждающиеся

Рис. 1. Обеспеченность лекарственными препаратами, предназначенными для лечения заболеваний из Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, а также специализированными продуктами лечебного питания относительно числа нуждающихся пациентов в регистре по нозологиям

Во многих случаях на практике необеспеченность препаратами приводит к несвоевременному и неадекватному оказанию медицинской помощи. К наименее обеспеченным заболеваниям относятся гемолитико-уремический синдром (33,2% от числа пациентов, внесенных в Регистр), незавершенный остеогенез (31,6%), наследственный дефицит факторов II (фибриногена), VII (лабильного), X (Стюарта—Прауэра) (30,4%), идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) (28,6%), галактоземия (26,6%), острая перемежающаяся (печеночная) порфирия (17,9%).

Целевые индикаторы Стратегии по удовлетворению потребности отдельных категорий граждан в необходимых лекарственных препаратах для медицинского применения, обеспечение которыми осуществляется за счет средств федерального бюджета и бюджетов субъектов РФ (процент), в 2017 г. составили 96% (федеральный уровень) и 33,2% (региональный уровень), а в 2018 — 96,5% (федеральный уровень) и 39% (региональный уровень). Удовлетворение потребности в необходимых лекарственных препаратах для пациентов с редкими заболеваниями в субъектах РФ в усредненных показателях в основном

Острая перемежающаяся (печеночная) порфирия Галактоземия

Идиопатическаятромбоцитопеническая... Наследственный дефицит факторов... Незавершенный остеогенез Гемолитико-уремический синдром Апластическая анемия неуточненная Пароксизмальная ночная гемоглобинурия...

Мукополисахаридоз,тип I Дефект в системе комплемента Гомоцистинурия Мукополисахаридоз,тип VI Преждевременная половая зрелость... Юношеский артрит с системным началом Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) Другие сфинголипидозы: болезнь Фабри... Нарушения обмена ароматических... Нарушения обмена жирных кислот Мукополисахаридоз, тип II Легочная артериальная гипертензия... Другие виды нарушений обмена аминокислот с...

Глютарикацидурия Тирозинемия Болезнь «кленового сиропа»

Н !

г i

71,40 ,

,69,60 | 68,40 | 66,80 ,

Г

оо

,47,20 45,60 42,0| 41,211 39,40 38,30

35^70 3^,10 3|2,50 127,90 127,60 I 23,90 17,90

113,00

11,8

4,80

I I I I I I

+

0% 10% 20% 30% 40% 50% 60% 70% 80% 90% 100% ■ Обеспеченные от регистра Необеспеченные от регистра

Рис. 2. Обеспеченность лекарственными препаратами, предназначенными для лечения заболеваний из Перечня жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, а также специализированными продуктами лечебного питания относительно общего числа пациентов в регистре по нозологиям

соответствует целевым индикаторам. Однако ситуация серьезно различается от региона к региону и от нозологии к нозологии. Согласно Стратегии, приоритетом государственной политики в сфере лекарственного обеспечения является сбалансированность системы лекарственного обеспечения в рамках реальных возможностей бюджетов бюджетной системы РФ и внебюджетных источников, исходя из государственных гаран-

тий обеспечения граждан лекарственными препаратами для медицинского применения.

ЗАКЛЮЧЕНИЕ

Отсутствие стандартизованных подходов к расчету показателя обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами питания пациентов, страдающих жизне-угрожающими и хроническими прогрессирую-

щими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, приводит к невозможности объективно оценить ситуацию в данной области.

Актуальной перспективой льготного лекарственного обеспечения для пациентов с редкими заболеваниями является выравнивание уровня обеспеченности необходимыми лекарственными препаратами, в том числе инновационными, а также специализированными продуктами лечебного питания вне зависимости от региона проживания больного.

Достижение максимального уровня обеспеченности лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания для пациентов с редкими заболеваниями возможно только в рамках программы с федеральным финансированием.

ЛИТЕРАТУРА

1. Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 13.02.2013 № 66 «Об утверждении стратегии лекарственного обеспечения населения Российской Федерации на период до 2025 года и плана ее реализации». Доступно по: https://www.garant.ru/products/ ipo/prime/doc/70217532/. Ссылка активна на 28.04.2019.

Поступила 12.03.2019 Принята к опубликованию 05.06.2019

REFERENCES

1. Russian Ministry of Health Order dated February 13, 2013 N 66 «On Approval of the Strategy of Drug Coverage for Population of the Russian Federation for the period until 2025 and the Plan of Its Implementation». Available at: ht-tps://www.garant.ru/products/ipo/prime/doc/70217532/. Accessed on 28.04.2019

Received on 12.03.2019 Accepted for publication on 05.06.2019

Сведения об авторах:

Красильникова Елена Юрьевна — заместитель директора Института ЕАЭС, руководитель Центра изучения и анализа проблем народонаселения, демографии и здравоохранения Института ЕАЭС. 105066, Москва, ул. Нижняя Красносельская, дом 40/12 корп. 20. Тел.: +7(916)071-57-77. E-mail: human@euras.center

Смирнова Наталья Сергеевна — генеральный директор ООО ПРОВЕ. 198217, Санкт-Петербург, ул. Танкиста Хрустицкого, дом 112. Тел.: +7(911)753-33-09. E-mail: genetic.natalia@mail.ru

About the authors:

Elena Yu. Krasilnikova — Deputy Head of EAEU Institute, Head of the Centre for Studies and Analysis of Population, Demography and Healthcare Issues in EAEU Institute. 105066, Moscow, Nizhnyaya Krasnoselskaya ul. 40/12. bld. 20 Mob.: +7(916)071-57-77. E-mail: human@euras.center

Natalia S. Smirnova — General Director of OOO PROVE. 198217, Saint-Petersburg, Tankista Khrustitskogo ul. 112. Mob.: +7(911)753-33-09. E-mail: genetic.natalia@mail.ru