CC BY
40РАЗВИТИЕ РЫНКА ЛЕКАРСТВЕННЫХ ПРЕПАРАТОВ В РОССИИ ДЛЯ ЛЕЧЕНИЯ РЕДКИХ (ОРФАННЫХ) ЗАБОЛЕВАНИЙ В СОВРЕМЕННЫХ УСЛОВИЯХ
Сабольш Н., Егорычева Е.А., Мазурчук Т.М.
САБОЛЬШ Наги - PhD Маркетинг, экономический факультет, Университет Мишкольца, Миш-кольц, Венгрия. E-mail: nagy.szabolcs@uni-miskolc.hu
ЕГОРЫЧЕВА Елена Александровна - старший преподаватель кафедры национальной экономики экономического факультета РУДН, Москва, Российская Федерация. E-mail: egorycheva_ea@pfur.ru
МАЗУРЧУК Тимофей Михайлович - аспирант 2-го года обучения, 08.00.05 - экономика и управление народным хозяйством, кафедра национальной экономики экономического факультета РУДН, Москва, Российская Федерация. E-mail: zexxel@yandex.ru
Аннотация. С ростом населения в мире увеличивается доля людей с редкими (орфанными) заболеваниями. Сложность изучения, частота редких мутаций и трудность в постановке подобных диагнозов усложняют процессы создания и распространения лекарственных препаратов, а значит, увеличивает их стоимость.
Цель данной работы - изучение возможностей развития рынка лекарственных препаратов для орфанных заболеваний в России. Для ее осуществления в статье проведен анализ экономической эффективности государственных механизмов стимулирования создания и распространения лекарственных средств для редких заболеваний, сравниваются частные и государственные инвестиции в исследуемую отрасль, а также проведено межстрановое сравнение по качественному и количественному распространению данных препаратов на территории развитых государств и России.
В статье авторы используют российские и иностранные государственные и независимые статистические сборники, мнения и оценки экспертов отрасли, данные компаний-производителей и распространителей орфанных лекарств, а также нормативно-правовую базу развития рынка лекарственных средств в РФ.
Ключевые слова: экономика лекарственных препаратов, производство лекарств, орфан-ные заболевания, распространение лекарств, инструменты государственной поддержки медицины.
Для цитирования: Сабольш Н., Егорычева Е.А., Мазурчук Т.М. Развитие рынка лекарственных препаратов в России для лечения редких (орфанных) заболеваний в современных условиях // Экономические системы. 2021. Том 14. № 4 (55). С. 155-166. DOI 10.29030/2309-2076-202114-4-155-166.
Статья подготовлена при финансовой поддержке РФФИ в рамках научно-исследовательского проекта «Возможности и перспективы развития стратегических альянсов инновационных организаций Венгрии и России в сфере биотехнологий и фармацевтики», проект № 21-510-23004.
Введение
Лечение орфанных (редких) заболеваний все чаще оценивается государством как значимое и необходимое направление развития медицины. Рынок препаратов для лечения подобных заболеваний находится лишь в стадии формирования, и мировое предложение не может покрыть растущий спрос, а появление новых подвидов орфанных заболеваний требует создания уникальных препаратов и методик лечения.
В России термин «орфанные заболевания» начали применять (с точки зрения нормативно-правового регулирования и государственной аналитики) только в 2016 г, хотя рынок препаратов для лечения и поддержания больных редкими заболеваниями существует еще со времен СССР. В то же время Россия существенно отстает от развитых стран по уровню использования собственных препаратов и методик лечения, а зависимость от импортных лекарств не преодолела «критическую», по оценкам экспертов Министерства здравоохранения России, отметку в 50% и в 2021 г держится на отметке в 72%. В РФ к орфанным заболеваниям отнесено 260 видов болезней, из них сегодня 28 видов официально финансируются государством. По оценкам Министерства здравоохранения России, более 380 тыс. граждан состоят на учете по получению необходимых лекарств в 2021 г, около 2 млн граждан имеют выявленные орфанные заболевания [1].
Основная часть
Перспективы создания собственных производств препаратов, лечащих и купирующих эффекты от течения орфанных болезней, прорабатываются с момента введения санкционных ограничений в 2014 году и ограничения доступа российских медиков и ученых к ряду технологических решений, позволяющих создать собственные производственные мощности. Перспективность развития собственных производств обуславливается не только социальной значимостью для граждан и экономией бюджетных средств, но и перспективностью мирового рынка сбыта. Так, ежегодно фармакологические компании выпускают более 17 новых препаратов для лечения орфанных заболеваний и более 100 видов аналогов действующим. Объем мирового рынка орфанных препаратов будет расти в среднем на 11% в год и, по прогнозам Всемирной организации здравоохранения (далее - ВОЗ), к 2023 г. достигнет показателя свыше 250 млрд долл. США [2].
Несмотря на быстрый рост в последние годы, рынок препаратов для лечения редких заболеваний - трудно и долго развивающееся направление не только в России, но и в развитых странах, где технологические и экономические возможности позволяют проводить долгосрочные научно-исследовательские и опытно-конструкторские работы в данной сфере, отличающиеся повышенными рисками.
Среди факторов, порождающих основные проблемы, можно выделить:
• сложный процесс разработки лекарственных средств;
• трудности, связанные с внедрением нового препарата на рынок;
• высокую стоимость терапии пациентов с редкими заболеваниями [3].
Если проанализировать общемировые тенденции, то за последние пять лет отмечается заметное расширение списка орфанных препаратов. Так, например, в 2020 г. было зарегистрировано официально 19 препаратов, одобренных ВОЗ, а с 2015 г. было зарегистрировано и одобрено к применению 109 лекарственных препаратов, позволяющих излечивать орфанные заболевания (рис. 1).
25
20
1 6 7 1 7
10
8 7 1 5 7 1 6 ■ 7 1
1
1995 2000 2005 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020
Рис. 1. Ежегодное количество препаратов для лечения орфанных заболеваний, получивших одобрение ВОЗ
Источник: составлено авторами по данным [4. С. 52].
Успешное решение вопроса лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями требует не только учета принципа равноправия - каждый имеет право на охрану здоровья и получение медицинской помощи, - но и анализа таких проблем, как ценообразование и участие в программе государственного возмещения. Длительный и сложный процесс разработки и внедрения на рынок препаратов для лечения редких заболеваний обуславливает их высокую стоимость. Правительства многих стран поощряют фармацевтические фирмы, занимающиеся разработкой лекарств для редких заболеваний, предоставляя им субсидии, освобождая от налогов, но даже такие меры не позволяют (по прогнозным оценкам, даже в долгосрочной перспективе) кардинально решить проблему с доступностью этих лекарств [2, 5].
Для проработки концепции развития рынка орфанных препаратов в России необходимо прибегнуть к работам и исследованиям иностранных авторов и экспертов. Так, в Великобритании, по усредненным оценкам, затраты на 1 год лечения для пациента с такими орфанными заболеваниями, как мукополисахари-доз I и II типа и болезнь Помпе, составляют от 258 до 538 тыс. фунтов стерлин-
гов, для пациентов с заболеваниями Гоше и Фабри - от 79 до 188 тыс. фунтов стерлингов. При этом важно отметить, что, по рекомендации ВОЗ, одобренной правительством Великобритании, препарат, который имеет показатель «затраты - эффективность» более чем 35 тыс. евро, или около 30 тыс. фунтов стерлингов, на 1 год поддержания жизни с учетом ее стандартов качества, считается экономически нецелесообразным и убыточным для мировой экономики, хоть данные расчеты могут быть оценены как негуманные [6].
Представляет интерес рынок орфанных препаратов США. Несмотря на доступность производственных мощностей, только 1 из 10 пациентов с орфанны-ми заболеваниями получает необходимый набор препаратов для полного излечивания от болезни и 1 из 50 - ежегодный набор для поддержания комфортной жизни. Средняя цена затрат на поддержание одного неизлечимого пациента в год обходится бюджету США в 44 тыс. долл. США, что также превышает установленные ВОЗ нормы для такого типа страны, как Соединенные Штаты Америки, - в 35 тыс. долл. США в год на 1 человека [7. С. 18-19].
Таким образом, можно отметить, что проведение классических фармакоэко-номических исследований для группы редких заболеваний зачастую имеет ряд ограничений, так как инструментарий, широко используемый на сегодняшний день для обычных препаратов, в данной ситуации неприменим.
Изначально наибольшее количество фармакоэкономических работ в данной области было посвящено изучению временной терапии и поиску препаратов-альтернатив, попыткам излечить болезнь общедоступными и дешевыми медицинскими компонентами. Однако данная теория пока не получила полного одобрения мирового сообщества, так как, по оценкам экспертов, только 2,8% типов орфанных заболеваний можно купировать до жизнеспособного и комфортного проживания индивида; говорить же о полном излечении следует только в 0,35% случаев [8].
Помимо попыток заместить дорогие орфанные препараты на дешевые и распространенные аналоги, сегодня важнейшим фактором, определяющим направление проведения фармакоэкономических исследований, является оценка стоимости или экономического бремени редких заболеваний на общество в целом. Лечение подобных заболеваний ведет к расходу финансовых средств из государственного бюджета на приобретение лекарств; также здесь нужно учитывать временную или постоянную нетрудоспособность, возможность обременения бюджета дополнительными социальными гарантиями и тратами в случае получения инвалидности, вплоть до полного выбытия гражданина из экономически активного цикла жизни (табл. 1).
Наличие лекарственных препаратов для лечения редких заболеваний позволяет провести комплексную оценку последствий применения того или иного препарата как с клинической, так и с экономической точки зрения, и актуализировать информацию для системы здравоохранения, предлагая возможные пути решения проблемы доступности лекарственной терапии для пациентов с редкими заболеваниями [4. С. 52].
Таблица 1
Список основных критериев, применяемых при проведении комплексного анализа оценки возможных решений в рамках государственных стратегий поддержки производства лекарств для лечения орфанных заболеваний в РФ
Критерий Описание
Клинический Влияние заболевания на состояние здоровья пациента, определение скорости прогресса заболевания, стадии и частоты вмешательства
Экономический Экономические последствия заболевания для государственного бюджетирования закупки лекарств, выбытие экономически активного субъекта
Инвестиционный Объем ресурсов, инвестированный в изучение заболевания и создание инфраструктуры для достижения наилучшего результата от предполагаемого итога лечения
Социальный Социальное обеспечение гражданам доступности лечения
Эпидемиологический Частота, возможность передачи заболевания, процент появления орфанных заболеваний в регионе/стране
Фармакоэкономический Рентабельность применения препарата с точки зрения экономики и эффективности поддержания жизни
Инновационный Стимулирует ли производство в текущем периоде развитие промышленности в сфере создания новых, более качественных/дешевых лекарств
Источник: составлено авторами по данным [5, 9].
На территории РФ в настоящее время современные подходы к комплексной оценке препаратов для лечения редких заболеваний только внедряются в широкую практику. Приведенные в табл. 1 основные критерии оцениваются и утверждаются экспертами с точки зрения значимости и государственных стратегий развития.
Льготное лекарственное обеспечение пациентов с определенными редкими (орфанными) заболеваниями организовано в РФ с 1994 г. Государственные программы федерального и регионального уровней гарантируют пациентам с редкими заболеваниями, включенными в них, право на льготный лекарственный препарат без условия наличия у больного статуса «инвалид». Орфанные лекарства закупаются при доступности компонентов и финансовых возможностей приобретения. С каждым годом выявляется все больше случаев орфанных заболеваний в России, поэтому с 2016 г. происходит активное увеличение количества закупаемых лекарств. Вместе с тем идут одновременное изучение и импорт препаратов - антагонистов орфанным лекарствам, произведенных в других странах (табл. 2).
Таблица 2
Результаты анализа закупок ключевых препаратов группы антагонистов орфанным лекарствам, произведенных за рубежом, тыс. руб.
Препарат 2016 г. 2017 г. 2018 г. 2019 г. 2020 г.
Сумм. затраты Кол-во закупок Сумм. затраты Кол-во закупок Сумм. затраты Кол-во закупок Сумм. затраты Кол-во закупок Сумм. затраты Кол-во закупок
Мацитентан 28,6 134 228,2 1116 391,3 2088 732,4 5417 922,6 6219
Амбризентан 39,4 349 73,6 645 110,4 982 132,2 1264 141,8 1328
Бозентан 921,0 5281 1478,9 9058 936,6 9223 886,7 10 410 1022,6 12 332
Итого 988,9 5764 1780,8 10 819 1438,4 12 293 864,6 17 091 2087,0 19 879
Источник: составлено авторами по данным [6, 9].
Согласно табл. 2, можно отметить повышение финансирования закупок препаратов, представляющих собой альтернативу орфанным лекарствам, фокусирующимся на конкретных редких заболеваниях. Многие эксперты отрасли считают данные финансовые затраты нецелесообразными с точки зрения снижения значимости инвестиций в собственные (внутрироссийские) разработки, что может сказаться на активности российских фармацевтических компаний при разработке лекарств для лечения редких заболеваний.
Расходы региональных бюджетов на льготное лекарственное обеспечение орфанных пациентов в 2013-2019 гг. возросло в 4 раза. В 2020 г. соотношение расходов региональных бюджетов (в рамках программы «Редкие жизнеугрожа-ющие заболевания») и федерального бюджета (по программе «Высокозатратные нозологии») составило 62 и 38% соответственно [10].
Перевод орфанных пациентов, нуждающихся в дорогостоящей лекарственной терапии, из региональной программы «Редкие жизнеугрожающие заболевания» в федеральную программу «Высокозатратные нозологии» в значительной мере увеличил затраты последней и повысил среднеарифметические затраты на одного пациента, включенного в регистр федеральной программы. «Средний» пациент программы «Редкие жизнеугрожающие заболевания» в 2018 г. обходился региональному бюджету в 1,1 млн руб., а плановые расходы на одного пациента, включенного в регистр в 2022 г., составляют 0,8 млн руб. «Средний» пациент программы «Высокозатратные нозологии» в 2018 г. обходился федеральному бюджету в 1,1 млн руб., а планируемые расходы 2022 г. на одного пациента, включенного в регистр указанной программы, составляют 2,4 млн руб. [11].
В большинстве регионов-лидеров по сопровождению и лечению орфанных заболеваний в России вклад регионального бюджета в совокупные затраты на льготное лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями
с 2018 г. больше (в ряде регионов - значительно больше) федерального. Такая структура расходов может быть следствием: 1) более высокой стоимости лечения пациентов в региональной программе; 2) большего числа пациентов в региональной программе; 3) влияния обоих факторов одновременно. В 2020 г. большую долю расходов в бюджете регионов-лидеров по совокупному финансированию составят расходы федерального бюджета.
В регионах с низкой долей региональных расходов на лекарственное обеспечение пациентов с редкими заболеваниями сложившаяся ситуация может быть связана с малым количеством пациентов в региональном сегменте федерального регистра или низким уровнем выявляемости высокозатратных пациентов и внесения их в регистр обеспеченности.
Топ-20 регионов-лидеров по финансированию лекарственного обеспечения пациентов с редкими заболеваниями из средств федерального бюджета в 2020 г. в денежном эквиваленте остается относительно стабильным с 2016 г.
В 2020 г., благодаря последовательной федерализации лекарственного обеспечения пациентов с определенными орфанными заболеваниями, бюджет федеральной программы «Высокозатратные нозологии» в части расходов на редкие заболевания (всего 11) составил 32,4 млрд руб., что почти в два раза больше, чем бюджет 2018 г. на эти же цели для орфанных нозологий, включенных на том этапе в программу (всего 4). В то же время плановые совокупные расходы региональных бюджетов - в 3 раза меньше федеральных и составляют чуть более 10 млрд руб., что на 40% меньше, чем в 2018 г. [12. С. 23].
Выделение в 2015 г. межбюджетных трансфертов из федерального бюджета бюджетам субъектов РФ на реализацию полномочий по программе «Редкие жизнеугрожающие заболевания» позволило впервые с момента начала ее реализации повысить уровень удовлетворения потребности орфанных больных в необходимых лекарственных препаратах и специализированных продуктах лечебного питания, а дефицит финансовых средств на лекарственное обеспечение указанной группы пациентов впервые был ниже 25% от общей потребности [10].
В настоящее время в России проблема редких (орфанных) заболеваний является даже более актуальной, чем в 2016 г., когда впервые появилось подобное понятие болезней в федеральном законодательстве. Остается нерешенным «конфликт» передачи обеспечения лекарственными препаратами от орфанных заболеваний граждан России, при котором региональное бюджетирование перестает выделять финансирование на закупку лекарств, а на федеральном уровне финансирование начинается только со следующего календарного года после постановки пациента на учет.
Важно отметить, что на протяжении 2021 г. Правительством РФ рассматривается пакет выделения дополнительного финансового стимулировании развития данного направления в медицинской отрасли. По прогнозам Министерства здравоохранения РФ, это позволит к 2025 г. суммарно снизить долю импортных лекарств и лекарств-антагонистов для лечения орфанных заболеваний в России до отметки менее 40% (рис. 2). При отсутствии стимулирующих ассигнований,
оцениваемых в размере не менее чем 35 млрд руб. на период с 2022 по 2025 г, доля импортных лекарств будет выше 50%, что не позволит избежать критической зависимости от иностранных производителей [2].
100
39,9
30 20 10 0
2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 2024 2025 Значения • Прогноз —А—При введении дополнительного гос.стимулирования
Рис. 2. Прогноз снижения доли импортных лекарств и лекарств-антагонистов для лечения орфанных заболеваний в России до 2025 г, %
Источник: составлено авторами по данным [3, 5].
Особое внимание в преодолении критической отметки обеспеченности ор-фанными препаратами уделено в программе обеспечения пациентов «12 высокозатратных нозологий» (табл. 3). Для лечения данных видов болезней требуются сложные препараты с крайне высокой стоимостью на рынке: к примеру, одна доза лекарства «Золгенсма», избавляющее пациента от спинальной мышечной атрофии, стоит 168 млн руб.
В настоящее время из 12 типов орфанных заболеваний, отмеченных Министерством здравоохранения России как первоочередные для обеспечения лекарственными препаратами, только 7 потенциально могут быть запущены в производство на территории РФ. Безусловно, наибольший интерес представляет процесс импортозамещения и создания полностью российских аналогов. Наиболее дорогим из возможных лекарств выступает лекарство для лечения спинальной мышечной атрофии препаратами одноразового введения. По данным Российского фонда прямых инвестиций, для обеспечения пациентов таким лекарством требуется привлечение не менее 45 млрд руб.
Тем не менее экспортный потенциал данного препарата огромен из-за многократного превышения спроса над предложением (закупочная очередь на лекарство
Таблица 3
Локализация и импортозамещение производства орфанных препаратов против «12 высокозатратных нозологий» на территории Российской Федерации, млн руб.
Препарат/ Основное вещество Локализация и производство по лицензии
Затраты на локализацию Потенциальная экономия для бюджета в год
Бозентан 4500 196,2
Хантераза 3000 259,4
Мацитентан 1895 98,9
Антигемофильный глобулин 2000 187,2
Импортозамещение
Затраты на создание производства Экспортный потенциал
Церезим/Вприв 7200 64,5
ИПВ-вакцина 3500 >140
Золгенсма (СМА) 45 000 2800
Источник: составлено авторами по данным [3, 8, 11; 12. С. 23-24].
составляет в среднем 2,8 года). Также стоит обратить внимание на локализацию ряда препаратов на территории РФ. Затраты на локализацию ниже, чем разработка собственных аналогов. Однако экспортный потенциал будет определяться компанией-владельцем патентных прав, и можно изучать вопрос преимущественно со стороны экономии бюджетных средств на закупку препаратов. Так, если затраты на локализацию будут полностью покрыты из средств консолидированного бюджета России, окупаемость составит 14,5 лет [13. С. 101].
Заключение
В современных условиях турбулентности мировой экономики российские производители медицинских препаратов сфокусированы на производстве уже готовой базы изделий. Последним новым российским орфанным препаратом стал введенный в 2019 г. компанией «Генериум» препарат для лечения атипичного гемолитико-уремического синдрома (аГУС). Два проекта НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи были приостановлены в 2020 г. из-за сложностей осуществления НИОКР, а дополнительное клиническое тестирование препарата «Берфецим» для лечения болезни Гоше (компания «Герофарм») перенесли с 2021 г. на 2023 г. Остальные компании тоже испытывают трудности с выведением новых продуктов на рынок [7. С. 18-21].
Исходя из этого, можно сделать вывод, что без государственного стимулирования и привлечения иностранных инвестиций рынок орфанных препаратов
российского производства будет отставать по темпам развития от иностранных компаний, которые с каждым годом все активнее удовлетворяют спрос на мировом рынке.
В заключение стоит отметить, что предлагаемые в статье инструменты решения проблем обеспечения людей лекарственными препаратами от орфанных заболеваний в России позволяют не только объективно оценить перспективы рынка внутри государства сквозь призму лекарственной безопасности и независимости от импорта, но и предусмотреть меры по созданию перспективной базы для экспорта и вывода собственных аналогов лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеваний на мировой рынок.
Источники
1. NGO Committee for Rare Diseases. URL: https://www.ngocommitteerarediseases.org (дата обращения: 26.11.2021).
2. UN Resolution on Persons Living with a Rare Disease and their Families. URL: https://www. rarediseasesinternational.org/un-resolution-to-address-the-challenges-of-people-living-with-rare-diseases (дата обращения: 26.11.2021).
3. В России не производят ни одного лекарства от редких болезней. URL: https://iz.ru/ news/666695 (дата обращения: 28.11.2021).
4. Иванова И.Д., СабариХ.И. Редкие заболевания. Изменения в обеспечении лекарственными препаратами больных орфанными заболеваниями // Wschodnioeuropejskie Czasopismo Naukowe. 2018. № 3-2 (31). С. 51-52.
5. Бюджет берет редких пациентов на себя. URL: https://www.kommersant.ru/doc/4204656 (дата обращения: 24.11.2021).
6. Министерство здравоохранения РФ. URL: https://minzdrav.gov.ru (дата обращения: 23.11.2021).
7. Особенности организации обеспечения лекарственными препаратами для лечения орфанных заболеваний в Российской Федерации / Р.У. Хабриев, А.В. Гречко, В.С. Маличенко [и др.] // Профилактическая медицина. 2020. Т. 23, № 1. С. 15-22.
8. Работа Государственной Думы в вопросах решения проблем с лечением редких заболеваний. URL: komitet2-2.km.duma.gov.ru/Ekspertnye-Sovety/RAbota/Orfany (дата обращения: 26.11.2021).
9. Спасение нерядового пациента. Не всем орфанным больным закупают лекарства. URL: https://rg.ru/2020/03/17/v-regionalnyh-biudzhetah-zachastuiu-net-sredstv-dlia-orfannyh-bolnyh.html (дата обращения: 25.11.2021).
10. Утвержден новый Порядок обеспечения пациентов «12 нозологий» лекарствами. URL: https://www.garant.ru/news/1233008 (дата обращения: 28.11.2021).
11. Четыре российских орфанных препарата появились на рынке в 2019 году. URL: https:// novamedica.com/ru/media/theme_news/p/10341-chetyire-rossiyskih-orfannyih-preparata-poyavilis-na-ryinke-v-2019-godu (дата обращения: 29.11.2021).
12. Куминова Е. Редкие и очень дорогие: о сложностях лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями // Ремедиум : журнал о российском рынке лекарств и медицинской техники. 2020. № 4-6. С. 22-25.
13. Черников С.Ю., Коновалова Ю.А. Российско-индийское сотрудничество в высокотехнологичных отраслях промышленности // Экономика промышленности. 2016. № 2. С. 99-107.
DEVELOPMENT OF THE DRUG MARKET IN RUSSIA FOR THE TREATMENT OF RARE (ORPHAN) DISEASES IN MODERN CONDITIONS
Szabolcs N., Egorycheva E.A., Mazurchuk T.M.
SZABOLCS Nagy - PhD in Marketing, MSc in Business Economics Faculty of Economics, University of Miskolc, Miskolc, Hungary. E-mail: nagy.szabolcs@uni-miskolc.hu
EGORYCHEVA Elena Alexandrovna - senior lecturer Department of National Economy, Faculty of Economics, RUDN University, Moscow, Russia. E-mail: egorycheva_ea@pfur.ru
MAZURCHUK Timofey Mikhailovich - 2nd year Ph.D. student, 08.00.05 - economics and national economy management, Department of national economy, faculty of economics, RUDN University. Moscow, Russia. E-mail: zexxel@yandex.ru
Abstract. As the world's population grows, so does the proportion of people with rare (orphan) diseases. The complexity of the study, the frequency of rare mutations and the difficulty in making such diagnoses complicate the processes of creating and distributing drugs, and therefore increases their cost.
The aim of this work is to study the possibilities of developing the market for drugs for orphan diseases in Russia. To develop this goal, the scientific article also analyzes the economic efficiency of state mechanisms for stimulating the creation and distribution of medicines for rare diseases, compares private and public investments in the industry under study, and also conducts an intercountry comparison on the qualitative and quantitative distribution of these drugs in the territory of developed countries and Russia.
In the article, the authors use Russian and foreign state and independent statistical collections, opinions and assessments of industry experts, data from manufacturing companies and distributors of orphan drugs, as well as the regulatory framework and state strategies for the development of the drug market in the Russian Federation.
Keywords: economics of medicines, production of medicines, orphan diseases, distribution of medicines, instruments of state support for medicine.
For citation: Szabolcs N., Egorycheva E.A., Mazurchuk T.M. Development of the drug market in Russia for the treatment of rare (orphan) diseases in modern conditions. Economic Systems. 2021. Vol. 14. No. 4 (55). P. 155-166. DOI 10.29030/2309-2076-2021-14-4-155-166.
References
1. NGO Committee for Rare Diseases. URL: https://www.ngocommitteerarediseases.org (accessed: 26.11.2021).
2. UN Resolution on Persons Living with a Rare Disease and their Families. URL: https://www. rarediseasesinternational.org/un-resolution-to-address-the-challenges-of-people-living-with-rare-diseases (accessed: 26.11.2021).
3. Not a single medicine for rare diseases is produced in Russia. URL: https://iz.ru/news/666695 (accessed: 28.11.2021).
4. Ivanova I.D., Sabari H.I. Rare diseases. Changes in the provision of drugs to patients with orphan diseases. Wschodnioeuropejskie Czasopismo Naukowe. 2018. No. 3-2 (31). P. 51-52.
5. The budget takes over rare patients. URL: https://www.kommersant.ru/doc/4204656 (accessed: 24.11.2021).
6. Ministry of Health of the Russian Federation. URL: https://minzdrav.gov.ru (accessed: 23.11.2021).
7. Features of the organization of the provision of medicines for the treatment of orphan diseases in the Russian Federation / R.U. Khabriev, A.V. Grechko, V.S. Malichenko [et al.]. Preventive medicine. 2020. Vol. 23, No. 1. P. 15-22.
8. The work of the State Duma in solving problems with the treatment of rare diseases. URL: komitet2-2.km.duma.gov.ru/Ekspertnye-Sovety/RAbota/Orfany (accessed: 26.11.2021).
9. Rescue of an extraordinary patient. Medicines are not purchased for all orphan patients. URL: https://rg.ru/2020/03/17/v-regionalnyh-biudzhetah-zachastuiu-net-sredstv-dlia-orfannyh-bolnyh.html (accessed: 25.11.2021).
10. A new Procedure for providing patients with «12 nosologies» with medicines was approved. URL: https://www.garant.ru/news/1233008 (accessed: 28.11.2021).
11. Four Russian orphan drugs appeared on the market in 2019. URL: https://novamedica.com/ ru/media/theme_news/p/10341-chetyire-rossiyskih-orfannyih-preparata-poyavilis-na-ryinke-v-2019-godu (accessed: 29.11.2021).
12. Kuminova E. Rare and very expensive: on the difficulties of drug provision for patients with orphan diseases. Remedium. Journal of the Russian market of drugs and medical equipment. 2020. No. 4-6. P. 22-25.
13. Chernikov S.Yu., Konovalova Yu.A. Russian-Indian cooperation in high-tech industries. Industrial economics. 2016. No. 2. P. 99-107.
