CC BY
72
УДК 616-039.42:[349.3:614.27]
RESEARCH ARTICLE 3. Medical sciences
Corresponding Author: Rimma Garankina - сandidate of Pharmaceutical Sciences, Associate Professor of the Department of Regulatory Relations in the Field of Circulation of Medicines and Medical Devices, I.M. Sechenov First Moscow State Medical University, Moscow, Russian Federation
E-mail: rimma-garankina@yandex. ru
© Garankina R.Y., Samoshchenkova IF., Zakharochkina E.R., Kondratova D.V., Bekhorashvili N. - 2023
I Accepted: 24.04.2023
http://dx.doi.org//10.26787/nydha-2686-6838-2023-25-4-38-47
ОРФАННЫЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ: РЕГУЛИРОВАНИЕ ЛЕКАРСТВЕННОГО ОБЕСПЕЧЕНИЯ ПАЦИЕНТОВ В РОССИИ
Гаранкина1 Р.Ю., Самощенкова2И.Ф., Захарочкина1 Е.Р., Кондратова2 Д.В., Бехорашвили1 Н.
'Первый Московский государственный медицинский университет имени И.М. Сеченова г. Москва, Российская Федерация
2Орловский государственный университет имени И.С. Тургенева, г. Орёл, Российская Федерация
Аннотация. В условиях дефицита бюджетных средств вопросы лекарственного обеспечения пациентов, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, требуют постоянного контроля со стороны регулирующих органов. В связи с этим целью работы явился анализ основных аспектов правового регулирования лекарственного обеспечения лиц с редкими (орфанными) заболеваниями. Отсутствие в регионах средств, позволяющих в полной мере удовлетворить потребность пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями в лекарственном обеспечении, послужило весомым аргументом к запуску государственной федеральной программы по высокозатратным нозологиям и централизации государственных закупок лекарственных препаратов. Ключевым инструментом для улучшения лекарственной помощи явилось утверждение перечней орфанных заболеваний и внедрение в единую информационно-аналитическую систему здравоохранения федерального регистра пациентов, имеющих право на льготное лекарственное обеспечение. Важным и определяющим моментом федерализации закупок лекарственных препаратов явилось создание при Министерстве здравоохранения федерального казенного учреждения «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан». Главным дополнительным механизмом и альтернативным решением лекарственного обеспечения детей до '8 лет с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, явился созданный по указу президента, благотворительный фонд поддержки «Круг добра». Финансово-организационный подход и решение регулятора по федерализации закупок орфанных лекарственных препаратов по программе высокрозатратных нозологий дает возможность повышения равной доступности лекарственного обеспечения лицам с редкими (орфанными) заболеваниями во всех субъектах Российской Федерации и снижения издержек бюджетных ассигнований.
Ключевые слова: лекарственное обеспечение, редкие (орфанные) заболевания, высокозатратные нозологии, орфанные лекарственные препараты.
ORPHAN DISEASES: REGULATION OF DRUG PROVISION FOR PATIENTS IN RUSSIA
Garankina1 R.Y., Samoshchenkova2 I.F., Zakharochkina1 E.R., Kondratova2 D.V., Bekhorashvili1 N.
'First Sechenov Moscow State Medical University, Moscow, Russian Federation 2Oryol State University named after I.S. Turgenev, Oryol, Russian Federation
Abstract. In conditions of budget deficit, the issues of drug provision for patients suffering from life-threatening and chronic progressive rare (orphan) diseases require constant monitoring by regulatory authorities. In this regard, the purpose of the work was to analyze the main aspects of the legal regulation of drug provision for persons with rare
E-ISSN 2686-6838
(orphan) diseases. The lack offunds in the regions which could fully meet the needs ofpatients with rare (orphan) diseases in the provision of medicines, served as a weighty argument for the launch of the state federal program for high-costnosologies and the centralization ofpublic procurement of medicines. The key tool for improving drug care was the approval of lists of orphan diseases and the introduction of the federal register of patients eligible for preferential drug provision into the unified information and analytical healthcare system. An important and defining moment of federalization ofprocurement ofmedicines was the creation of a federal state institution under the Ministry of Health "Federal Center for Planning and Organization of Drug Provision for Citizens". The main additional mechanism and alternative solution for providing medicines to children under 18 with severe life-threatening and chronic diseases, including rare (orphan) diseases, was the charitable support fund "Circle of Good" created by presidential decree. The financial and organizational approach and the decision of the regulator to federalize the procurement of orphan medicines under the high-cost nosology program makes it possible to increase the equal availability of medicines to persons with rare (orphan) diseases in all subjects of the Russian Federation and to reduce the costs of budget allocations.
Keywords: drug provision, rare (orphan) diseases, high-cost nosologies, orphan medicines
Введение. Работа в условиях мобилизационной модели экономики накладывает большую ответственность на регулирующие органы в вопросе исполнения конституционных обязательств лекарственного обеспечения населения. Ситуация с организацией лекарственного обеспечения пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями, в том числе и из-за высокозатратной лекарственной терапии, в нашей стране и мире является актуальной проблемой. В мире термин «орфанные болезни» появился в начале 90-х годов прошлого века и относился к редким заболеваниям, «редкость» заболевания определяется частотой встречаемости в популяции. Впервые в российском законодательстве определение понятия «редкие (орфанные) заболевания» закреплено в 2011 году в Федеральном законе «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» [1]. Ключевыми понятиями, в основе лекарственного обеспечения орфанных пациентов, являются «редкое (орфанное) заболевание» и «орфанный лекарственный препарат». Редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения (ч.1, ст.44, 323-ФЗ) [1]. «Орфанные лекарственные препараты» - это лекарственные препараты, предназначенные исключительно для
диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний (ч. 6.1, ст.4, 61-ФЗ) [2]. Для своевременной организации лекарственной помощи больным с орфанными заболеваниями (ОЗ) требуется комплексный системный подход по правовому регулированию, обеспечивающий порядок ее оказания. Учитывая дорогостоящую
лекарственную терапию для орфанных пациентов, вопросы централизации закупок
лекарственных препаратов являются насущной и важнейшей темой.
Цель настоящего исследования изучить основные аспекты правового регулирования и системной централизации лекарственного обеспечения пациентов с орфанными заболеваниями в Российской Федерации.
Материалы и методы. В качестве правовой базы исследования были выбраны законодательные и нормативные акты Российской Федерации (РФ) в сфере здравоохранения и обращения лекарственных средств, методология системного анализа в области лекарственного обеспечения, организация закупок лекарственных препаратов (ЛП). В качестве эмпирической базы изучались доступные данные с официального сайта Федерального казенного учреждения
«Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» Министерства здравоохранения Российской Федерации (ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава России), статистические данные Минздрава РФ, фонда «Круг добра». В ходе исследования применялся комплекс научных методов системного, логического, структурного, сравнительного видов анализа.
Результаты и обсуждение Согласно законодательству Российской Федерации (ч.2,3,ст.44,Э2Э-ФЗ) утверждены два перечня орфанных заболеваний [1]: перечень редких (орфанных) заболеваний; перечень
жизнеугрожающих и хронических
прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности.
Перечень ОЗ впервые был сформирован Минздравом в 2014 году, изначально он содержал 86 наименований. На сегодняшний день включает 274 заболевания и нозологические группы
E-ISSN 2686-6838
(последнее обновление - 23.06.21). Перечень ОЗ и информационная форма для внесения заболевания в данный перечень размещены на официальном сайте ведомства [16]. Следует отметить, перечень ОЗ формируется на основе статистических данных, служит базой для утверждения последующих перечней и не привязан к существующим методам лечения и лекарственной терапии. Второй перечень -«Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их
инвалидности». Данный перечень утвержден Постановлением Правительства (ПП)РФ от 26 апреля 2012 № 403 и изначально включал 24 заболевания («Перечень-24») [3].
Необходимо отметить, что
законодательно в 323-ФЗ утвержден еще третий перечень - перечень высокозатратных нозологий (ВЗН), действующий в рамках федеральной программы «14ВЗН», преимущественно включающий орфанные нозологии (ч.2, ст.14) [1]. Все имеющиеся перечни орфанных заболеваний приведены в таблице 1.
Таблица 1
Перечни орфанных заболеваний
№ Перечень Нозолог. формы/ группы (кол-во, ед.) Ответственный орган за утверждение перечней Источники финансиров ания Наличие статуса «инвалид» для бесплатного ЛО Наличие регистра, отв., за внесение данных
1. Перечень редких заболеваний Минздрава РФ 274 Минздрав РФ, расширение Нет Обязательно вряде случаев Не регламентировано
2. Редкие жизнеугрожающ иезаболевания 17 Правительство РФ Бюджет субъекта РФ Необязательно Регламентировано, внесение данных наусмотрение лечащего врача
3. Высокозатратны е нозологии (14-ВЗН) в т.ч. 11 ОЗ 11 Правительство РФ, расширение Федеральны й бюджет Необязательно Регламентировано, внесение на усмотрение лечащего врача
Table 1
Lists of orphan diseases
№ List Nosological forms/group s (number, units) Responsible authority for approving the lists Sources of financing Availability of the «disabled» status for free drug provision The presence of a register, responsible for entering data
1. List of rare diseases of the Ministry of Health of the Russian Federation 274 Ministry of Health of the Russian Federation, expansion No Mandatory in a number of cases Notregulated
2. Rarelife-threateningdiseas es 17 Government of the Russian Federation Budget of the subject of the Russian Federation Notobligatory Regulated, data entry is at the discretion of the attending physician
3. High-cost nosologies (14-VZN) including 11 orphan diseases (OD) 11 Government of the Russian Federation, expansion Federal budget Notobligatory Regulated, the introduction is at the discretion of the attending physician
Льготное лекарственное обеспечение (ЛЛО) орфанных пациентов было положено еще в 1994 году, в рамках исполнения ПП РФ № 890 [4].
Постановление явилось продолжением исполнения ЛЛО в субъектах РФ, гарантированных законодательно еще в СССР.
Ключевым критерием ЛЛО является статус пациента и категория заболевания. В соответствие ПП № 890 наличие у орфанного пациента статуса «инвалид» законодательно закрепляет за ним ЛЛО. Не является и основанием для отказа орфанным пациентам в ЛЛО: не включение ЛП в «Перечень-24» и перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП), если орфанный пациент имеет инвалидность, обусловленную ОЗ; назначение по жизненным показаниям незарегистрированного на территории РФ лекарственного препарата; наличие медицинских показаний и по решению врачебной комиссии допускается использование ЛП, не включенных в стандарт медицинской
помощи при этом, врачебная комиссия имеет право назначить и выписать ЛП по торговому наименованию. Основным порядком, который касается большей части ОЗ (перечень 1, таблица 1), является «Порядок оказания медицинской помощи больным с врожденными и (или) наследственными заболеваниями»,
утвержденный приказом Министерства здравоохранения РФ от 15 ноября 2012 № 917н [5]. С января 2023 года список тестированных нозологий вырос с 5 до 36 заболеваний, что, безусловно, увеличит раннюю диагностику и начало лечения, в том числе и орфанных патологий.
Этапы развития программы «14ВЗН» приведены в таблице 2.
Таблица 2
Федеральная государственная программа «14ВЗН»
Программа ВЗН
Старт программы Расширение программы
2008 год 2019 год 2020 год
4 ОЗ* + 5 ОЗ** +2ОЗ***
о Болезнь Гоше* о Гемолитико-уремический о Апластическая анемия
о Гемофилия* синдром** неуточненная ***
о Гипофизарный нанизм* о Юношеский артрит с системным о Наследственный дефицит
о Муковисцидоз * началом** факторов II (фибриногена), VII
о Злокачественные о Мукополисахаридоз I типа** (лабильного), X (Стюарта-
новообразования о Мукополисахаридоз II типа** Прауэра)***
лимфоидной, кроветворной о Мукополисахаридоз VI типа** о Гемолитико-уремический
и родственных им тканей о Болезнь Гоше* синдром**
о Рассеянный склероз о Гемофилия* о Юношеский артрит с
о Трансплантация органов о Гипофизарный нанизм* системным началом**
и (или) тканей о Муковисцидоз* о Мукополисахаридоз I типа**
о Злокачественные новообразования о Мукополисахаридоз II типа**
лимфоидной, кроветворной и о Мукополисахаридоз VI
родственных им тканей типа**
о Рассеянный склероз о Болезнь Гоше*
о Трансплантация органов и (или) о Гемофилия*
тканей о Гипофизарный нанизм*
о Муковисцидоз*
о Злокачественные
новообразования лимфоидной,
кроветворной и родственных им
тканей
о Рассеянный склероз
о Трансплантация органов и
(или) тканей
Table 2
Federal State program «14VZN» («14 high-costnosologies»)
VZN program
Start oftheprogram Program Expansion
2008 year 2019 year 2020 year
4OD* + 5OD** + 2OD***
o Gaucher'sdisease * o Hemophilia * o Pituitarynanism * o Cysticfibrosis * o Hemolytic-uremicsyndrome** o Juvenile arthritis with systemic onset ** o Type I mucopolysaccharidosis** o Aplasticanemia, unspecified*** o Hereditary deficiency of factors II (fibrinogen), VII (labile), X (Stewart-Prauer)***
o Malignant neoplasms of o Type II mucopolysaccharidosis** o Hemolytic-uremicsyndrome**
lymphoid, hematopoietic and o Type VI o Juvenile arthritis with systemic
related tissues mucopolysaccharidosis** onset **
o Multiplesclerosis o Gaucher'sdisease* o Type I mucopolysaccharidosis**
o Organ and/or tissue o Hemophilia* o Type II mucopolysaccharidosis**
transplantation o Pituitarynanism* o Type VI mucopolysaccharidosis**
o Cysticfibrosis* o Gaucher'sdisease*
o Malignant neoplasms of o Hemophilia*
lymphoid, hematopoietic and related o Pituitarynanism*
tissues o Cysticfibrosis*
o Multiplesclerosis o Malignant neoplasms of lymphoid,
o Organ and/or tissue hematopoietic and related tissues
transplantation o Multiplesclerosis
o Organ and/or tissue transplantation
В 2008 году была разработана и запущена федеральная программа по лекарственному обеспечению отдельных групп пациентов по нозологическому принципу, а не по статусу «инвалидность». При старте программы из перечня 1111 № 890 были отобраны 7 финансово-емкие для регионов нозологии, в том числе 4 орфанных заболевания. Таким образом, с утверждением государственной программы ВЗН, орфанные пациенты получили возможность лекарственного обеспечения за счет средств федерального бюджета. С 01 января 2019 года в программу «14ВЗН» из «Перечня 24» переведены ещё 5 орфанных нозологий, а с января 2020 года -2 заболевания. На сегодняшний день в программу входит всего 14 нозологий, в том числе 11 ОЗ. Лекарственное обеспечение орфанных пациентов из «Перечня-24» закреплено за субъектами РФ (ч.1, ст. 16, 323-ФЗ) [1,4].
На законодательном уровне в 323-ФЗ, помимо закрепления источника финансирования, определен порядок организации лекарственного обеспечения по ВЗН (ч. 4, ст. 44, 323-ФЗ) [1]. Порядок организации обеспечения ЛП орфанных пациентов в настоящее время регламентируется ПП РФ от 26 ноября 2018 года № 1416 [6], который определяет порядок и сроки закупки ЛП, правила передачи ЛП в субъекты РФ, порядок и сроки лекарственного обеспечения. Важно отметить, в постановлении впервые законодательно закреплено возможность передачи ЛП между субъектами РФ.
При оказании в рамках программ государственных гарантий (ПГГ) бесплатного оказания медицинской помощи лекарственное обеспечение осуществляется с применением ЛП включенных в перечень ЖНВЛП или ЛП назначаемых врачебной комиссией. Перечень ЖНВЛП формируется не реже одного раза в год, пересматривается и утверждается
Правительством в установленном им порядке, на основе комплексной оценки лекарственных
препаратов [2]. ПП № 871 устанавливает критерии к ЛП для формирования перечня ЖНВЛП и перечня дорогостоящих ЛП для лечения ВЗН. Для включения ЛП в перечень дорогостоящих ЛП ЛП должен быть зарегистрирован в реестре ЛС, входить в перечень ЖНВЛП и иметь преимущества по сравнению с другими препаратами при лечении ВЗН. Включение ЛП в перечень дорогостоящих ЛП не должно приводить к увеличению объемов бюджетных ассигнований, предусмотренных в федеральном бюджете на соответствующий финансовый год и плановый период [4].
Таблица 3
Расширение перечня дорогостоящих ЛП
№ Год Количество МНН
1. 20082015 18
2. 20152017 24
3. 2018 27
4. 2019 37
5. 2020 40
6. 2021 43
7. 2022 51
Table 3
Expanding the list of expensive drugs
№ Year Number of INN
1. 20082015 18
2. 20152017 24
3. 2018 27
4. 2019 37
5. 2020 40
6. 2021 43
7. 2022 51
Следует отметить, законодательные правила по процедуре формирования перечня
E-ISSN 2686-6838
ЖНВЛП оказали существенную роль в улучшении качества лекарственной помощи орфанным пациентам. В 2008 году перечень дорогостоящих ЛП был представлен 18 МНН, в настоящее время - 51МНН (таблица 3). Увеличение ЛП связано с динамическим расширением самого перечня ВЗН так и со своевременным ответом регулятора на появление инновационных ЛП на фармацевтическом рынке.
Необходимо также отметить, что на сегодняшний день, наряду с ускоренной процедурой государственной регистрации орфанных ЛП на законодательном уровне соответствующими нормативно-правовыми
актами урегулирован ввоз, порядок регламента для конкретной партии незарегистрированных ЛП, предназначенных для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента [1,7,8]. В настоящее время, в сумме из двух перечней (таблица 1), лекарственную помощь получают только по 28 нозологиям: 11 — по федеральной программе «14 ВЗН»; 17 — из региональных бюджетов по перечню 17 редких угрожающих жизни заболеваний. Лекарственное обеспечение орфанных пациентов по программе «14 ВЗН» ведется на основе федерального регистра (ФР), лиц с высокозатратными нозологиями, а по «Перечню-24» -ФР лиц, страдающих жизнеугрожающими и
хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к
сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (ч.4,8; ст.44, 323-ф3) [1]. Цель утверждения и ведения ФР -своевременное обеспечение орфанных пациентов необходимыми ЛП и компонентами лечебного питания. Регистры содержат персональную информацию, включая паспортные данные, СНИЛС, поставленный диагноз, лекарственную терапию и другую необходимую информацию о пациенте.
С 1 января 2021 года, с целью организации и проведении закупок ЛП в рамках федеральных программ для обеспечения реализации полномочий МЗ РФ в этой сфере, в соответствии распоряжений Правительства № 2798-ри № 1025 создано и успешно функционирует федеральное казенное учреждение «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» (ФКУ «ФЦПиЛО») Минздрава России [9,10].
«ФЦПиЛО» проводит, в том числе: закупки для обеспечения пациентов по программе «14ВЗН» по утвержденному правительством перечню дорогостоящих ЛП; закупки в рамках реализации Указа Президента РФ от 5 января 2021г. № 16 «О создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра» [11].
Функционал работы «ФЦПиЛО» по заявочной компании представлен на рисунке 1/
Рис.1 - Схема отработки заявки на лекарственные препараты
Fig.1 - The scheme of processing the application for medicines
«ФЦПиЛО», в соответствии с lili № 1416 [6], определяющего правила организации лекарственного обеспечения и ведения Федерального регистра (ФР) больных с ВЗН проводит заявочную компанию по потребностям субъектов РФ. Потребность в ЛП определяется с учетом стандартов медпомощи, клинических рекомендаций (протоколов лечения) и средней
курсовой дозы препарата исходя из данных регионального сегмента ФР и необходимости формирования запаса на 15 месяцев. Проводится предварительное годовое планирование ЛП, предварительная защита заявки и прописано начало лекарственной терапии пациента не позднее 20 дней после внесения персонифицированных данных в ФР.
E-ISSN 2686-6838
Систематизация в единый информационный и управляемый ресурс всех граждан РФ, имеющих право на бесплатное и ЛЛО путем ведения ФР решает множество вопросов по централизации государственных закупок ЛП (ч.44.1, ст.8, 323-
ФЗ) [1].
Новацией деятельности «ФЦПиЛО» явилось внедрение автоматизированной программы с интерактивной картой России, позволяющей мониторить остатки ЛП во всех субъектах, что дает возможность актуального перераспределения в электронном формате в течение одного дня. Так за 2022 год перераспределено ЛП на сумму 6, 2 млрд. руб. Проведение закупок проводится на основе Федерального закона от 05.04.2013 № 44-ФЗ «О контрактной системе в сфере закупок товаров, работ, услуг для обеспечения государственных и муниципальных нужд» [12] и иных нормативно-правовых актов о контрактной системе в сфере закупок. Необходимо отметить, что особенно важно для орфанных пациентов, 44-ФЗ не содержит ограничений по закупке ЛП по признаку наличия или отсутствия регистрации их на территории РФ. Только за прошедший 2022 год в 44-ФЗ было внесено около 8 изменений оптимизационного характера, ускоряющие процесс доступности лекарственного
обеспечения граждан. «ФЦПиЛО» вправе проводить закупки по долгосрочным контрактам сроком на 3 года и в особых случаях у единственного поставщика, что безусловно дает экономию бюджетных ассигнований. Таким образом, только за 2021 год было сэкономлено порядка 5 млрд. руб. В структуре потребности на 2023 год в разрезе возрастных групп по орфанным заболеваниям дети составляют 82% и, соответственно, по распределению затрат - 99%. В категории старше 18 лет, взрослые пациенты -6% и распределение затрат - 27%. Данные свидетельствуют о низком возрасте дожития и выживаемости детей с орфанными нозологиями.
В январе 2021 года, как дополнительный механизм и альтернативное решение предоставления медицинской помощи детям до 18 лет с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, по указу президента, был создан Фонд поддержки «Круг добра». Государственный внебюджетный благотворительный фонд пополняется за счет средств от повышения налоговой ставки с 13 до 15% на доходы физлиц, с доходом свыше 5 млн рублей в год. [8,13]. За два года работы фонд помог более 5 тысячам детям с ОЗ по 61
нозологиям на сумму 103 млрд.руб. С 1 января 2023 г. в 323-ФЗ внесены изменения по финансовому обеспечению оказания орфанным пациентам лекарственной помощи (ч.9.2, ст.83,). Обязательства по лекарственному обеспечению детей из программы «14 ВЗН» перейдут фонду «Круг добра», причем в соответствии с порядком приобретения ЛП и медицинских изделий для конкретного ребенка с тяжелым
жизнеугрожающим/хроническим /орфанным заболеванием, либо для групп таких детей. Взрослые пациенты, как и прежде, будут обеспечиваться ЛП за счет средств федерального бюджета, предусмотренных для Минздрава России [1].
Следует также отметить, для повышения доступности лекарственной терапии орфанным пациентам необходима регуляторная поддержка по производству отечественных
воспроизведенных орфанных ЛП. Регулятору необходимо обратить внимание на мини-кластеры с научно-биотехнологическими лабораториями, занимающихся разработкой и производством инновационых ЛП за относительно короткий период времени.
Выводы. Процесс перевода финансово-емких ОЗ с региональной ответственности лекарственного обеспечения в программу «14-ВЗН», утверждение федерального регистра орфанных пациентов, внедрение достижений 1Т-технологий позволили регулятору включить механизмы федерализации закупок ЛП, эффективного использования бюджетных средств и равного доступа к персонализированной лекарственной помощи орфанных пациентов во всех субъектах РФ [1,2,3,14]. По такому же принципу возможна централизация закупок орфанных препаратов по всему «Перечню-24». В связи с тем, что только порядка 10% дорогостоящих орфанных нозологий включены в программы государственных гарантий, для улучшения ситуации с лекарственным обеспечением всех пациентов субъекты могут формировать свои региональные перечни ОЗ и лекарственных препаратов [15]. Учитывая проделанную работу на законодательном уровне, в условиях меняющегося политико-экономического
ландшафта, правовое регулирование по лекарственному обеспечению орфанных пациентов, должно быть достаточно гибким с учетом факторов внешней и внутренней среды фармацевтического рынка.
REFERENCES
БИБЛИОГРАФИЧЕСКИМ СПИСОК
[1]. Federal Law No. 323-FZ of 21.11.2011 "On the basics of public health protection in the Russian Federation" (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 02/11/2023).
[2]. Federal Law No. 61-FZ of 12.04.2010 "On the circulation of medicines" (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 10.02.2023).
[3]. Decree of the Government of the Russian Federation No. 403 of April 26, 2012 "On the Procedure for Maintaining the Federal Register of Persons Suffering from Life-threatening and Chronic Progressive Rare (Orphan) Diseases Leading to a Reduction in the Life Expectancy of Citizens or their Disability, and its Regional segment" (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 10.02.2023).
[4]. Decree of the Government of the Russian Federation No. 890 of July 30, 1994 "On state support for the development of the medical industry and improving the provision of medicines and medical devices to the population and healthcare institutions" (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 02/17/2023).
[5]. Order of the Ministry of Health of the Russian Federation No. 917n dated 15.11.2012 "On approval of the Procedure for providing medical care to patients with congenital and (or) hereditary diseases". (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru//70291248 (accessed: 02/15/2023).
[6]. Resolution of the Government of the Russian Federation of November 26 , 2018 No. 1416 "On the Procedure for Organizing the Provision of Medicines to Persons with hemophilia, Cystic Fibrosis, pituitary nanism, Gaucher disease, Malignant neoplasms of lymphoid, hematopoietic and Related tissues, Multiple Sclerosis, Hemolytic-uremic syndrome, juvenile arthritis with systemic onset, mucopolysaccharidosis of Types I, II and VI, Persons after organ transplantation and (or) fabrics, as well as on the invalidation of certain acts of the Government of the Russian Federation" (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 10.02.2023).
[7]. Resolution of the Government of the Russian Federation No. 853 dated 06/03/2021 "On Approval of the Rules for the Import of Medicines for Medical Use into the Russian Federation and Invalidation of Certain Acts of the Government of the Russian Federation" (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 02/20/2023).
[8]. Decree of the Government of the Russian Federation of 05.03.2020 No. 230 "On the import into the Russian Federation of unregistered medicines containing narcotic drugs or psychotropic substances for the provision of medical care for the vital indications of a particular patient or group of patients" (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 02/18/2023).
[9]. Decree of the Government of the Russian Federation No. 2798-r dated 28.10.2020 "On the establishment of the Federal state Institution "Federal Center for Planning and Organization of Drug Provision for Citizens" (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 02/13/2023).
[10]. The Government of the Russian Federation dated June 26, 2021 No. 1025 "On Amendments to Certain Acts of the Government of the Russian Federation on Improving the
[1]. Федеральный закон N 323-ф3 от 21.11.2011 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 11.02.2023).
[2]. Федеральный закон №61-ФЗ от 12.04.2010 «Об обращении лекарственных средств» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 10.02.2023).
[3]. Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2012 г. N 403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 10.02.2023).
[4]. Постановление Правительства РФ от 30 июля 1994 г. N 890 «О государственной поддержке развития медицинской промышленности и улучшении обеспечения населения и учреждений здравоохранения лекарственными средствами и изделиями медицинского назначения» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 17.02.2023).
[5]. Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 15.11.2012 г. № 917н «Об утверждении Порядка оказания медицинской помощи больным с врожденными и (или) наследственными заболеваниями» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru//70291248(дата обращения: 15.02.2023).
[6]. Постановление Правительства РФ от 26 ноября 2018 г. № 1416 «О порядке организации обеспечения лекарственными препаратами лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, гемолитико-уремическим синдромом, юношеским артритом с системным началом, мукополисахаридозом I, II и VI типов, лиц после трансплантации органов и (или) тканей, а также о признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 10.02.2023).
[7]. Постановление Правительства Российской Федерации от 03.06.2021 г. № 853 «Об утверждении Правил ввоза лекарственных средств для медицинского применения в Российскую Федерацию и признании утратившими силу некоторых актов Правительства Российской Федерации» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 20.02.2023).
[8]. Постановление Правительства Российской Федерации от 05.03.2020 г. № 230 «О ввозе в Российскую Федерацию незарегистрированных
E-ISSN 2686-6838
Provision of Medicines to Citizens" of the Federal State Budgetary Institution "FTSPILO" of the Ministry of Health of the Russian Federation (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 02/11/2023).
[11]. Decree of the President of the Russian Federation No. 16 dated 05.01.2021 "On the establishment of a Fund to support children with severe life-threatening and chronic diseases, including rare (orphan) diseases, "Circle of Good" [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 02/15/2023).
[12]. Federal Law "On the contract system in the field of procurement of goods, works, services for state and municipal needs" dated 05.04.2013 N 44-FZ (with amendments and additions) [Electronic resource]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (accessed: 02/16/2023).
[13]. Samoshchenkova I.F., GarankinaR.Yu., Snimshchikova I.A., Lebedev A.V., Kucheryavenko E.R., Omelchenko A.A. "Circle of good" in the framework of drug provision for patients with orphan diseases// Bulletin of the Smolensk State Medical Academy.-2022. Vol.21, No. 2.-p.220-229
[14]. Garankina RY, Zakharochkina ER, Samoshchenkova IF, Lebedeva NY, Lebedev AV. C and its use in the area of circulation of pharmaceuticals. Journal of Pharmaceutical Sciences and Research. 2018; 10(11): 2715-2717: ISSN 09751459
[15]. Samoshchenkova I.F., Kachmarskaya L.M., Snimschikova I.A., Garankina R.Y., Bekhorashvili N.U., A system of adaptive management of a pharmacy's list of essential medicines // Research J. Pharm. and Tech. - 2019. - № 12(12). - C. 5739-5744.
[16]. List of rare orphan diseases https://minzdrav.gov.ru/documents/9641-perechen-redkih-orfannyh-zabolevaniy
лекарственных препаратом, содержащих
наркотические средства или психотропные вещества, для оказания медицинской помощи по жизненным показаниям конкретного пациента или группы пациентов» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL:
http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 18.02.2023).
[9]. Распоряжение Правительства РФ № 2798-р от
28.10.2020 «О создании федерального казенного учреждения «Федеральный центр планирования и организации лекарственного обеспечения граждан» (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 13.02.2023).
[10]. Правительства Российской Федерации от 26 июня 2021 г. № 1025 «О внесении изменений в некоторые акты Правительства Российской Федерации по вопросам совершенствования лекарственного обеспечения граждан» ФКУ «ФЦПиЛО» Минздрава России (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 11.02.2023).
[11]. Указ Президента Российской Федерации от
05.01.2021 № 16 "О создании Фонда поддержки детей с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями, в том числе редкими (орфанными) заболеваниями, «Круг добра» [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 15.02.2023).
[12]. Федеральный закон «О контрактной системе в сфере закупок товаров, работ, услуг для обеспечения государственных и муниципальных нужд» от 05.04.2013 N 44-ФЗ (с изменениями и дополнениями) [Электронный ресурс]. URL: http://base.garant.ru/70571454 (дата обращения: 16.02.2023).
[13]. Самощенкова И.Ф., Гаранкина Р.Ю., Снимщикова И.А., Лебедев А.В., Кучерявенко Е.Р., Омельченко А.А. «Круг добра» в рамках лекарственного обеспечения больных с орфанными заболеваниями// Вестник Смоленской государственной медицинской академии. -2022. Т.21, № 2. - С.220-229
[14]. Garankina RY, Zakharochkina ER, Samoshchenkova IF, Lebedeva NY, Lebedev AV. С and its use in the area of circulation of pharmaceuticals. Journal of Pharmaceutical Sciences and Research. 2018; 10(11): 2715-2717: ISSN 09751459
[15]. Samoshchenkova I.F., Kachmarskaya L.M., Snimschikova I.A., Garankina R.Y., Bekhorashvili N.U., A system of adaptive management of a pharmacy's list of essential medicines // Research J. Pharm. and Tech. -2019. - № 12(12). - С. 5739-5744.
[16]. Перечень редких орфанных заболеваний https://minzdrav.gov.ru/documents/9641-perechen-
_redkih-orfannyh-zabolevaniy_
Author Contributions. Garankina R.Yu. - review of literatural, writing the text; Samoshchenkova I.F. - design and research,
writing the text; Zaharochkina E.R. - collection and processing of materials; Kondratova D. V. - collection and processing of
materials; Behorashvili N. - collection and processing of materials.
Conflict of Interest Statement. The authors declare no conflict of interest.
Garankina R.Y. - SPIN ID: 4709 - 1799; ORCID ID: 0000-0003-4312-8672
Samoshchenkova I. F. - SPIN ID: 4117-4400; ORCID ID: 0000-0001-9673-1091
Zaharochkina E.R. - SPIN ID: 3137-0443; ORCID ID: 0009-0003-6791-8908
Kondratova D. V. - SPIN ID: 6452-9840; ORCID ID: 0009-0006-8311-8865
Behorashvili N. - SPIN ID: 6771-2129; ORCID ID: 0000-0003-3407-1969
2023. Vol. 25. № 4 Issue Doi: 10.26787/nydha-2686-6838-2023-25-4 E-ISSN 2686-6838 ...........................................................................................................................................................................................— —................................................................................................................................................................................
For citation: Garankina R.Y., Samoshchenkova I.F., Zakharochkina E.R., Kondratova D.V., Bekhorashvili N. ORPHAN DISEASES: REGULATION OF DRUG PROVISION FOR PATIENTS IN RUSSIA. // Medical & pharmaceutical journal "Pulse". - 2023;25(4):38-47. http://dx.doi.org//10.26787/nydha-2686-6838-2023-25-4-38-47.
Вклад авторов. Гаранкина Р.Ю. - обзор литературы, написание текста; Самощенкова И. Ф. - дизайн исследования, написание текста; Захарочкина Е.Р. - сбор и обработка материалов; Кондратова Д.В. - сбор и обработка материалов; Бехорашвили Н. - сбор и обработка материалов.
Заявление о конфликте интересов. Авторы заявляют об отсутствии конфликта интересов. Гаранкина Р.Ю. - SPIN-код: 4709 - 1799; ORCIDID: 0000-0003-4312-8672 Самощенкова И.Ф. - SPIN-код: 4117-4400; ORCIDID: 0000-0001-9673-1091 Захарочкина Е.Р. - SPIN-код: 3137-0443; ORCIDID: 0009-0003-6791-8908 Кондратова Д.В. - SPIN-код: 6452-9840; ORCIDID: 0009-0006-8311-8865 Бехорашвили Н. - SPIN-код: 6771-2129; ORCIDID: 0000-0003-3407-1969
Для цитирования: Гаранкина Р.Ю., Самощенкова И.Ф., Захарочкина Е.Р., Кондратова Д.В., Бехорашвили Н. ОРФАННЫЕ ЗАБОЛЕВАНИЯ: РЕГУЛИРОВАНИЕ ЛЕКАРСТВЕННОГО ОБЕСПЕЧЕНИЯ ПАЦИЕНТОВ В РОССИИ // Медико-фармацевтический журнал "Пульс". 2023;25(4):38-47. http://dx.doi.org//10.26787/nydha-2686-6838-2023-25-4-38-47.
