CC BY
44
УДК: 614.27:616-039.42
Б.Алдиар, А.К.Абикулова, А.Ж.Хасенова
Казахский Национальный медицинский университет им. С.Д. Асфендиярова, Кафедра «Политика и менеджмент здравоохранения»
СРАВНИТЕЛЬНЫЙ ОБЗОР ПОТРЕБНОСТИ В ЛЕКАРСТВЕННОМ ОБЕСПЕЧЕНИИ ПРИ ОРФАННЫХ ЗАБОЛЕВАНИЯХ В КАЗАХСТАНЕ И ЗА РУБЕЖОМ (ЛИТЕРАТУРНЫЙ
ОБЗОР)
Резюме: Серьезной проблемой, остро стоящей перед общественным здравоохранением, является постоянно растущее количество «редких» или орфанных заболеваний.
Редкие (орфанные) заболевания - патологии, которые встречаются с незначительной частотой, относятся к хронически прогрессирующим и приводящим пациентов к инвалидности или летальному исходу.
В данной статье проведён литературный обзор законодательной базы орфанных заболеваний и потребности в лекарственном обеспечении пациентов с орфанными заболеваниями в Казахстане и за рубежом. Ключевые слова: орфанные заболевания, законодательство по орфанным заболеваниям.
Введение:
В мировой практике разработана количественная (статистическая) характеристика распространенности орфанных заболеваний: они варьируются от 1 до 5 на 1 500-2 500 населения [1-5]. Например, в Соединенных Штатах орфанные заболевания определяются как заболевания или состояния, которые поражают менее 200 000 пациентов в стране (то есть 6,4 на 10 000 человек) [6], в то время как Европейский союз (ЕС) идентифицирует орфанные заболевания как опасные для жизни или хронически изнурительные состояния, поражающие не более 5 из 10 000 человек. По различным оценкам, на сегодняшний день идентифицированы 7 000-8 000 редких заболеваний, которые охватывают 6-8 % мирового населения. В 1983 г. законодательный акт США «об орфанных препаратах» [8] и аналогичные законы, принятые другими странами, предназначались для содействия в разработке лекарственных средств (ЛС), применяемых в терапии орфанных заболеваний, предлагая финансовые и нефинансовые стимулы фармацевтическим компаниям [2]. В Соединенных Штатах [7], Сингапуре [8], Японии [9,10], Австралии [11], Европейском союзе [12] существует отдельный государственный приоритет, способствующий развитию данного сегмента, и соответствующее право пациентов на оказание медицинской помощи и лекарственное обеспечение. Нормативные документы разделяют общий принцип повышения доступности терапии для «редких» пациентов, которым необходимо обеспечить доступ к лечению на том же уровне, что и для пациентов с распространенными заболеваниями и расстройствами. Во всех случаях законодательство сосредоточено на стимулировании фармацевтических компаний, а именно: грантовой поддержке клинических исследований, налоговых льготах, снижении сроков и пошлин за регистрацию, а также утверждении «орфанного статуса», предлагая гарантии исключительного права на рынке и возможность применения процедуры условного и ускоренного доступа [13]. На практике перечисленные меры позволили резко стимулировать разработку ЛС, которые в последующем обеспечивали инновационный уровень развития, что в свою очередь ускорило возврат инвестиций.
Согласно Кодексу РК «О здоровье народа и системе здравоохранения» от 07.07.2020 года, статьи 177, к орфанным (редким) заболеваниям относятся редкие тяжелые болезни, угрожающие жизни человека или приводящие к инвалидности, частота которых не превышает официально определенного уровня [14] (Кодекс, 2020). В РК редкими считаются заболевания, которые имеют распространение не более 1 случая на 10 000 населения [15] (МЗРК, 2020).
На сегодняшний момент в Казахстане выделены следующие меры по борьбе с орфанными заболеваниями, приводящими к смертности: внедрение проектного управления в работе координационных советов; регулярный пересмотр или разработка клинических протоколов и руководств; оценка медицинских технологий для принятия решения о включении новых методов диагностики и лечения в пакеты услуг в рамках ГОБМП и ОСМС; трансферт и внедрение новых и инновационных технологий диагностики и лечения заболеваний в рамках государственных и частных инициатив [16]. В связи с чем, на сегодняшний день перечень орфанных заболеваний в Республике Казахстан расширился до 62 нозологий, в отличии от предыдущих перечней, где состояло 49 и 59 нозологий [17]. Лечение орфанных заболеваний в Казахстане осуществляется в рамках гарантированного объема бесплатной медицинской помощи [14].
В структуре заболеваемости детей редкими заболеваниями Республики Казахстан лидирующие позиции занимают - заболевания центральной и периферической нервной системы - 8 175 детей; на втором месте по частоте встречаемости стоят различные онкологические и гематологические заболевания у детей - 1 724 ребенка; на третьем месте некоторые виды эндокринных заболеваний - 1 356 детей [15]. Цель исследования:
Сравнить законодательные программы лекарственного обеспечения орфанных заболеваний в Казахстане и за рубежом.
Обзор литературных данных:
Орфанное заболевание обычно имеет хроническое, прогрессирующее, дегенеративное течение, часто инвалидизирующее, а иногда угрожающее жизни. И
больным не должно быть отказано в лечении лишь из-за редкости патологии. В связи с чем, фармацевтическая промышленность нуждается в особых стимулах для
исследований, разработок и коммерциализации продуктов, которые обычно не развиваются при нормальных рыночных условиях.
В Таблице 1 представлено сравнение стратегий по регулированию применения орфанных препаратов в 23 странах [16]
№
Страна
Частота
распространённост и для определения орфанного заболевания
Есть
национальная программа
ли
Основные моменты
3
5
США
1 случай на 20000 населения
да
Закон об орфанных препаратах (1983): отказ от регуляторных сборов, налоговый кредит на клинические расходы (50%), гранты на клинические исследования, разработку медицинских изделий и медицинского питания, протокольную помощь, ускоренный пересмотр, если это позволяет индикация, и 7 -летняя исключительность рынка. Закон о редких болезнях (2002): создано Управление по редким болезням. Увеличено федеральное финансирование разработки методов лечения редких заболеваний. Национальный Институт медицинских исследовательских программ: исследования редких заболеваний и акцент на диагностике.
Канада
Менее 5 случаев на 10000 населения
да
Специальная программа доступа Health Canada: предоставляет доступ к нескольким орфанным лекарствам для пациентов с редкими заболеваниями. Orphan Drug Структура
Канадская организация по редким заболеваниям (CORD) имеет 5 стратегических целей: выявление и профилактика, своевременная, справедливая и научно обоснованная помощь, поддержка сообщества пациентов, доступ к перспективным методам лечения и исследованиям.
Болгария
Менее 5 случаев на 10000 населения
да
Национальный план (2009-2013 годы): обеспечить профилактику, диагностику, лечение и реабилитацию пациентов с редкими заболеваниями._
Франция
Менее 5 случаев на 10000 населения
да
Первый национальный план (2005-2008): повышение уровеня знаний по эпидемиологии редких заболеваний, распознавание особенностей редких заболеваний, разработка информации по редким болезням для пациентов, медицинских специалистов и в целом общественного здравоохранения
специалистов, организовать доступ к диагностическим тестам, продолжать усилия в пользу орфанных препаратов, соблюдать требования социальных услуг для пациентов с редкими заболеваниями, а также развития национального и Европейского партнерства. Второй национальный план (2011-2014 годы): повышение качества медицинской помощи пациентам с использованием референтных
2
4
2
3
4
центров и телемедицины, развитие исследований o редких заболеваниях, таких как трансляционные клиники и терапевтические исследования, а также расширение Европейского и глобального сотрудничества.
5 Германия Менее 5 случаев на 10000 населения да "Nationales Aktionsbündnis für Menschen mit Seltenen Erkrankungen" (NAMSE): Области действия для этих предложений включают уход/центры / сети, исследования, диагностику, информационное управление, ориентацию пациентов, реестры, а также внедрение и будущее развитие.
6 Испания Менее 5 случаев на 10000 населения да Национальный план (2010 г.): включает информацию о редких заболеваниях (ресурсы, регистры и кодирование плюс классификация), профилактике и раннее выявление, терапия, интегрированное здравоохранение и социальной помощи, научных исследованиях и обучении. Центры экспертизы предоставляют услуги и фокусируются на потребностях пациентов с редкими заболеваниями. Референтные центры обещают доступ к медицинской помощи для этих пациентов.
7 Италия Менее 5 случаев на 10000 населения да Министерский декрет № 279/2001: предусматривает освобождение от цен на лечение некоторых редких заболеваний; предусматривает создание сети центров для пациентов с редкими заболеваниями, выявленных на основе их опыта, деятельности и услуг для этих пациентов. Указ также содержит положения о национальном реестре.
8 Португалия Менее 5 случаев на 10000 населения да Национальный план (2008-2015 годы): определить потребности пациентов с редкими заболеваниями и их семей, а также повысить качество медицинских услуг.
9 Греция Менее 5 случаев на 10000 населения да Национальный план (2008-2012 годы): включает раннюю диагностику, медицинское лечение, профилактику, научные исследования, образование, а также стратегии партнерства и сотрудничества.
10 Великобрит ания Менее 5 случаев на 10000 населения да Стратегия Великобритании по редким заболеваниям: исследует пациентов и их семьи. Включает расширение прав и возможностей пациентов с редкими заболеваниями, выявление и профилактику этих заболеваний (скрининг и тестирование носителей), диагностику и раннее вмешательство, координацию медицинской помощи (специализированные центры) и научные исследования. Стратегия обеспечивает работу и с другими странами, страдающими редкими заболеваниями.
11 Австралия да Orphan Drug Программа орфанных лекарств (1998): отказ от регуляторных пошлин, отсутствие грантов или налоговых льгот, протокольная помощь и приоритетный обзор. 5-летняя эксклюзивность рынка.
12 Китай да Китайский пилотный проект: предоставление и использование руководящих принципов, создание реестров
и поощрение молекулярного тестирования редких заболеваний. Этот проект направлен на построение отношений с сетями сотрудничества, клиницистами и пациентскими организациями. "Клиническое когортное исследование редких заболеваний": исследовательская программа создаст единую национальную регистрационную систему Китая в 2020 году, а крупное когортное исследование изучит классификацию, диагностику, лечение и прогноз редких заболеваний.
13 Япония да Закон о фармацевтических делах (1993): отказ от регуляторных пошлин, гранты на клинические и неклинические исследования, налоговые льготы в размере 15% и снижение налогов до 14% (снижение налогов на доклинические исследования на 6%). 10-летняя эксклюзивность рынка. "Пересмотр мер по борьбе с трудноизлечимыми заболеваниями": стратегии лечения и улучшения ухода за пострадавшими, инструменты возмещения медицинских расходов и поощрения участия населения. Конкретная программа лечения заболеваний: сосредоточена на финансировании для стимулирования исследований и разработки орфанных препаратов.
14 Филиппины да Закон Филиппин о редких заболеваниях (2016): фокусируется на нескольких элементах управления редкими заболеваниями (диагностика, клиническое ведение, генетическое консультирование и разработка лекарственных препаратов), регистре, исследованиях и скрининге новорожденных.
15 Сингапур да Закон О лекарственных средствах (глава 176, раздел 9) (1991): основное внимание уделяется управлению и поощрению использования орфанных лекарств для пациентов с редкими заболеваниями. Врачи должны назначать орфанные лекарства для этих пациентов, если нет доступных заменителей лекарств. 10-летняя эксклюзивность рынка.
16 Южная Корея да Руководство по орфанным лекарствам (2003): медицинское возмещение и исследования. 6-летняя эксклюзивность рынка. Исследовательский центр редких заболеваний: проводить исследования как единый центр или сотрудничать в клинических исследовательских сетях. Проект корейского Биобанка: проект будет управлять и собирать образцы от пациентов с редкими заболеваниями, а также запускать сеть поставщиков медицинских услуг, работающих с этими заболеваниями пациентов, или собирать биоресурсы из исследовательских проектов.
17 Тайвань да Закон о редких заболеваниях и орфанных лекарствах (2000): гранты, ускоренное одобрение, протокольная помощь и
медицинское возмещение. 10-летняя эксклюзивность рынка.
18 Аргентина да Закон 26.689 (2011): предназначен для оказания помощи пациентам с редкими заболеваниями и лицам, осуществляющим уход за ними, путем содействия разработке реестров пациентов и программ скрининга, а также образовательной и социальной поддержки.
19 Бразилия да "Национальная политика для редких болезней"(2014): включает в себя создание руководств для этих пациентов на каждом этапе единой системы здравоохранения, предлагает комплексный уход за здоровьем, улучшает универсальный и регулируемый доступ к редкой болезни пациентов, обеспечивает доступ для обслуживания, и качества здравоохранения.
20 Чили нет Закон Рикарте Сото направлен на обеспечение финансирования ухода за пациентами с редкими заболеваниями. Он выделил а грант в размере 200 миллиардов песо сроком на 4 года.
21 Колумбия нет Закон 1392 (2010): определяет отсутствие орфанных лекарств как проблему здравоохранения, влияющую на систему здравоохранения. Рассматривает политику социальной защиты, предполагает создание реестра пациентов с редкими заболеваниями и глобальное сотрудничество в области исследований.
22 Мексика нет Пересмотр статьи 224 (2012): признает орфанные лекарственные средства и их лечение. Министерство Здравоохранения может применять рыночное разрешение, никаких правил исключительности рынка.
23 Перу нет Закон 29698 (2011): включает диагностику, наблюдение, профилактику, уход и реабилитацию.
Таким образом, в большинстве ведущих стран мира орфанные заболевания оказали существенное влияние на разработку новых лекарственных средств, их производство и реализацию. Сложившаяся правоприменительная практика выработала ряд различных стимулов для фармацевтических компаний, что способствовало прогрессу в разработке и поступлении в обращение множества инновационных средств, предназначенных для лечения редких заболеваний.
Накопление информации об орфанных заболеваниях, организация оказания медицинской помощи пациентам имеют международный характер и вызывает профессиональный интерес изучение международных требований к определению орфанных заболеваний, уровню распространённости и опыта организации медицинской и лекарственной помощи данной категории пациентов. Изыскание международного опыта в организации лекарственного обеспечения пациентов, основанного на исследовании распространённости и структуре заболеваемости, численности пациентов, изучении объемов потребления лекарственных средств и росте
государственных затрат, способствует определению ориентиров развития системы лекарственного обеспечения больных орфанным заболеванием, учету информации о внедрении в медицинскую практику новых лекарственных средств и гармонизации сложившейся организации лекарственного обеспечения с международными правилами.
Орфанные препараты, как правило, следуют по тому же пути развития, как и любая другая фармацевтическая продукция, в котором на этапе тестирования основное внимание уделяется фармакокинетике и фармакодинамике, дозированию, стабильности, безопасности и эффективности. Тем не менее, некоторые статистические требования снижены в попытке сохранить темпы развития. Например, для орфанных препаратов в целом признают тот факт, что их часто невозможно проверить на 1000 пациентах в III фазе клинических исследований, поскольку от заболевания может страдать меньшее количество пациентов.
Поскольку рынок для любого препарата с такими ограниченными возможностями применения, по определению, не может быть большим и в значительной
степени убыточен, часто необходимо государственное вмешательство для того, чтобы мотивировать производителя обратиться к разработке орфанных препаратов. Вмешательство правительства с целью поддержки в разработке орфанных препаратов может осуществляться в различных формах: налоговые стимулы и льготы, усиленная защита патентных и рыночных прав, государственное субсидирование клинических исследований, создание государственного предприятия для участия в исследованиях и разработках.
В 2011г. был создан Международный научно-исследовательский консорциум в области редких болезней (IRDiRC), для объединения ресурсов и согласования политики в целях содействия проведению научных исследований. Это совместный проект Европейской комиссии и Национальных институтов здоровья США, Канады и Япония. Консорциум объединяет контрольно-надзорные учреждения, научных исследователей, представителей пациентских организаций, представителей промышленности и специалистов здравоохранения для разработки диагностических методик, новых видов терапии орфанных болезней [17].
Для содействия процессу доступа орфанных препаратов на рынки различных стран необходимо привлекать комитеты защиты пациентов, использовать их реестры, провести ознакомительные исследования, получить одобрение программ пациентов, обеспечить финансирование медицинского обслуживания для использования в больницах, использовать процесс механизма координированного доступа к орфанным лекарственным препаратам.
Несомненно, что лечение редких заболеваний представляет как медицинскую, так и этическую составляющую. И государство должно обеспечить доступ к орфанным технологиям пациентов, страдающих редкими заболеваниями в соответствии со своими финансовыми возможностями. В этом направлении активно работают организации пациентов. Так, организация EURORDIS, представляющая интересы общеевропейского сообщества пациентов с редкими заболеваниями, способствовала принятию Директивы, активно выступая в ее поддержку. Сразу же после принятия Директивы в составе Европейского агентства по лекарственным средствам был создан Комитет по орфанным препаратам (COMP) для рассмотрения поступающих из стран ЕС заявок о предоставлении лекарственным препаратам статуса орфанных. Льготами и стимулами для производителей орфанных препаратов, предусмотренные Директивой ЕС являются:
1. Предоставление исключительных прав по выпуску лекарств на европейский рынок. Регистрационное удостоверение, подтверждающее статус орфанного препарата, выдается EMA (Европейским агентством по лекарственным средствам). После его выдачи, медицинские препараты с аналогичными свойствами, разработанные другими производителями, будут допущены на рынок не ранее чем через 10 лет. Производители орфанных препаратов, применяемых в педиатрии, пользуются монопольным правом на выпуск
прошедших регистрацию лекарственных средств в течение 12 лет.
2. Помощь по составлению протоколов исследований. ЕМА предлагает фармацевтическим компаниям помощь по оформлению протоколов исследований (консультации по различным научным аспектам разработки орфанных препаратов) в форме консультаций по вопросам организации различных тестов и клинических испытаний, проводимых в процессе разработки новых лекарственных средств. В целях оптимизации процедуры разработки орфанных препаратов и обеспечения ее максимального соответствия общеевропейским нормативным требованиям вся необходимая информация предоставляется бесплатно или со значительными льготами.
3. Льготы. Услуги по рассмотрению заявок на присвоение медицинским препаратам статуса орфанных рассматриваются бесплатно или с предоставлением значительных льгот, которые распространяются на сбор за оформление регистрационного удостоверения, а также на стоимость проведения инспекционных проверок, внесения изменений в информацию о препарате и оказания помощи по оформлению протоколов исследований.
4. Проведение исследований, финансируемых из бюджета ЕС. Фармацевтические компании, занимающиеся разработкой орфанных препаратов, могут претендовать на получение целевых грантов в рамках соответствующих программ, осуществляемых на уровне ЕС и отдельных стран, а также инициатив, направленных на проведение исследований в области разработки лекарственных средств для лечения редких заболеваний, включая рамочные программы ЕС в области здравоохранения.
Современная политика, проводимая в области здравоохранения в Казахстане, в течение последних десяти лет, стала следствием экономических и политических преобразований. Доступность, качество и объем лекарственного обеспечения зависят в основном от стабильности финансирования, сбалансированной ценовой политики, надежности системы здравоохранения, рационального отбора и использования лекарственных средств. Улучшение качества оказания медицинской помощи относится к основным задачам здравоохранения на современном этапе его развития. Идет строительство современных специализированных научных центров, клиник и врачебных амбулаторий. Они оснащаются новейшей диагностической и лечебной аппаратурой. Увеличивается также объем финансирования программы гарантированного обеспечения населения лекарственными препаратами на госпитальном и амбулаторном уровне.
Разработаны и последовательно внедряются в клиническую практику протоколы лечения, утвержден перечень видов заболеваний и отдельных категорий населения, при амбулаторном лечении которых лекарственные средства и специализированное лечебное питание по рецептам отпускаются бесплатно и на льготных условиях. В основном, он включает наиболее актуальные в нашей республике заболевания. Однако лекарственные препараты, предусмотренные
для лечения многих из них и закупаемые за счет средств республиканского бюджета, не являются инновационными [18].
В соответствии с Кодексом Республики Казахстан «О здоровье народа и системе Здравоохранения» от 07 июля 2020 года № № 360^1, к орфанным (редким) заболеваниям относятся редкие тяжелые болезни, угрожающие жизни человека или приводящие к инвалидности, частота которых не превышает официально определенного уровня. Лечение орфанных заболеваний осуществляется в рамках гарантированного объема бесплатной медицинской помощи.
В целях создания единого порядка и принципов формирования Перечня орфанных (редко применяемых) лекарственных средств утвержден Приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 16 октября 2020 года № КР ДСМ-135/2020. Зарегистрирован в Министерстве юстиции Республики Казахстан 19 октября 2020 года № 21454 «Об утверждении правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения», регламентирующий порядок формирования перечня орфанных заболеваний и ЛС для их лечения. Согласно данному приказу утверждён Порядок формирования перечня орфанных заболеваний.
Приказом Министра здравоохранения Республики Казахстан от 20 октября 2020 года № КР ДСМ - 142/2020, зарегистрирован в Министерстве юстиции Республики Казахстан 22 октября 2020 года № 21479 «Об утверждении перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств для их лечения (орфанных)» в целях обеспечения лекарственными средствами больных, страдающих редкими заболеваниями утвержден Перечень орфанных заболеваний и орфанных лекарственных средств. В Перечне определены 62 позиции орфанных заболеваний и 92 позиции лекарственных средств для лечения редких заболеваний.
Орфанные заболевания требуют дорогостоящего лечения. Например, в год на лечение одного ребенка с болезнью Гоше приходится 27,04 млн. тенге (стоимость 1фл. препарата составляет 409 683, 07 тенге, на курс лечения необходимо 66фл.) [19]. По данным электронного регистра диспансерного больного в Республике Казахстан на 25 сентября 2020 года на учете состоит 13 863 ребенка с орфанными заболеваниями. Среди проблем по диагностике и лечению являются отсутствие качественной диагностики в регионах по отдельным видам редких заболеваний. Причем, проблемы существуют как на первичном этапе диагностики заболеваний, так и в процессе динамического контроля и лечения пациентов. Кроме того, имеется необходимость совершенствования регистра с внесением всех данных пациентов, указанием препаратов, их доз и кратностей, с отражением преемственности между службами, контроль состояния пациента при перемещении и переводе в Республиканскую медицинскую организацию. Основными проблемами лекарственного обеспечения является отсутствие регистрации препаратов в Казахстане; отсутствие установленной предельной цены для закупа лекарственных средств, перебои с поставками из «СК-Фармация»; недостаточная работа
Управлений здравоохранений по обеспечению препаратами из средств местного бюджета.
Выводы
Из вышесказанного следует, что в Казахстане необходимо дальнейшее совершенствование нормативно-правовой базы в сегменте лекарственных препаратов для лечения орфанных заболеванй, включающей специальные механизмы стимулирования локальной фармацевтической промышленности:
• формирование на уровне профильной государственной программы по развитию фармацевтической промышленности Республики Казахстан специальной подпрограммы «Разработка технологий и запуск производства инновационных лекарственных средств для лечения редких (орфанных) заболеваний», направленной на развитие локальных компетенций в области промышленного биологического и химического синтеза, разработки инновационной фармацевтической продукции, допуска такой продукции на рынок на основании взаимных гарантий, компенсации части затрат, связанных с разработкой и производством такой продукции;
• разработка нормативной правовой базы и специального государственного регулирования в сфере обращения орфанных лекарственных средств и инновационных методов терапии;
• регулярный анализ и актуализация перечня лекарственных препаратов, применяемых для лечения орфанных заболеваний;
• анализ современных видов прорывных терапий, существующих в мировой практике, с последующей оценкой экономической эффективности при локализации производства;
• формирование перечней орфанных лекарственных препаратов/фармацевтических субстанций, не имеющих аналогов, производство которых необходимо освоить на территории Республики Казахстан;
• совершенствование порядка ведения регистров пациентов с редкими заболеваниями;
• внедрение персонализированных схем лечения и последующего возмещения системой лекарственного обеспечения, развитие пационтоориентированной медицины;
• разработка особых методов проведения клинических испытаний лекарственных средств для лечения орфанных заболеваний с учетом безопасности, эффективности, инфекционного контроля, надлежащего использования человеческих клеток и тканей человека;
• более частая разработка рекомендаций в отношении клинических протоколов исследований и лечения орфанных заболеваний, в т. ч. протоколов для долгосрочного наблюдения за пациентом;
• обеспечение подготовки специалистов для фармацевтической отрасли в сегменте орфанных лекарственных средств;
• разработка новых инструментов и мер государственной поддержки отечественных фармацевтических производителей орфанных лекарственных средств.
Таким образом, необходимо структурное изменение механизмов системы здравоохранения в рассматриваемом сегменте, что потребует новых
подходов обеспечения доступа к терапии для пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями в системе лекарственного обеспечения. Совершенствование нормативно-правовой базы в сегменте орфанных
СПИСОКЛ
1 Pharmaceutical Products & Market. Statistics and facts on pharmaceutical market and products. [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: https://www.statista.com/.
2 U. S. Food and Drug Administration Center for Drug Evaluation and Research (CDER) 2014 Annual Novel New Drugs Summary (January 2015). [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: http://www.fda.gov/
3 Melnikova I. Rare diseases and orphan drugs. Nature Reviews. 2012;11(4): 267-268.
4 COMP. Report to the commission in relation to article 10 of regulation 141/2000 on orphan medicinal products. Doc. Ref. EMEA/35218/2005. [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: http://www.emea.eu.int.
5 EURORDIS - The Voice of Rare Disease Patients in Europe. [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: https://www.eurordis.org/ru/publication/concept-paper-improving-access-orphan-drugs- 11th-ertc-workshop.
6 Franco P. Orphan Drugs: the regulatory environment. Drug Discovery today. 2013;18(3):163-72.
7 Orphan Drug Act of 1983 «An Act to amend the Federal Food, Drug, and Cosmetic Act to facilitate the development of drugs for rare diseases and conditions, and for other purposes». [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: https://www.fda.gov/
8 Medicines act (chapter 176, section 9) medicines (orphan drugs) (exemption) order o 12 g.n. №. S 470/1991 revised edition 2005 (31st March 2005) [4th November 1991] Singapore govt. [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: https://sso.agc.gov.sg/.
9 The Ministry of Health and Welfare Japanese (MHW). [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: http://www.mhw.go.jp/index.html.
10 Song P., Tang W., Kokudo N. Rare diseases and orphan drugs in Japan: developing multiple strategies of regulation and research. Expert Opinion on Orphan Drugs. 2013;1(9):681-683.
11 Orphan Drug Policy Therapeutic Goods Act and Regulations. 1998. [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: https://www.tga.gov.au/.
лекарственных средств позволит успешно реализовать мероприятия стратегических документов, достигнуть заявленных целевых показателей и необходимого уровня развития системы здравоохранения Казахстана.
ТУРЫ
12 REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 December 1999 on orphan medicinal products (OJ L 18, 22.1.2000, p. 1). [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: https://ec.europa.eu/.
13 Pollack A. Orphan Drug Law Spurs Debate. The New York Times. 1990. [Электронный ресурс]. Режим доступа: URL: https://www.researchgate.net/.
14 Кодекс Республики Казахстан от 07 июля 2020 года «О здоровье народа и системе здравоохранения». Режим доступа: http://adilet.zan.kz/rus/index/docs
15 Материалы сайта МЗ РК: https://www.gov.kz/memleket/entities/dsm?lang=ru
16 Neil Khosla, Rodolfo Valdez. A compilation of national plans, policies and government actions for rare diseases in 23 countries // Intractable &Rare diseases researches. 2018; 7(4): 213-222
17 Правовые основы медицинской помощи гражданам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями. Режим доступа: https://medaboutme.ru/zdorove/spravochnik/pravovye-voprosy/dlya-
pacienta/dokument/pravovye osnovy meditsinskoy pomo shchi grazhdanam stra
dayushchim redkimi orfannymi zabolevaniyami 1 /?utm s ource=copypaste&ut
m medium=referral&utm campaign=copypaste
18 Резолюция круглого стола по редким заболеваниям. Город Алматы, 29 февраля 2012 г.
19 Приказ Министра здравоохранения Республики Казахстан от 5 июня 2020 года № КР ДСМ-62/2020 «Об утверждении предельных цен на торговое наименование лекарственных средств в рамках гарантированного объема бесплатной медицинской помощи и медицинской помощи в системе обязательного социального медицинского страхования». Режим доступа: http://adilet.zan.kz/rus/index/docs
Б.Алдиар, А.К.Абикулова, А.Ж.Хасенова
Цазац ¥лттыц Медицина Университета С. Д. Асфендиярова, "Денсаулыц сацтау саясаты жэне менеджментi" кафедрасы»
КАЗАККСТАНДА ЖЭНЕ ШЕТЕЛДЕ ОРФАНДЫК; АУРУЛАР КЕЗ1НДЕ ДЭР1-ДЭРМЕКПЕН КАМТАМАСЫЗ ЕТУ КДЖЕТТ1Л1ПНЕ САЛЫСТЫРМАЛЫ ШОЛУ (ЭДЕБИ ШОЛУ)
Туши: Цогамдыц денсаулыц сацтаудыц басты проблемасы - "сирек кездесетт" немесе орфандыц аурулардыц yнемi ест келе жатцан саны. Сирек (орфандыц) аурулар - болмашы жишкпен кездесетт патологиялар созылмалы yдемелi жэне мугедект^е немесе елiмге экелетш пациенттерге жатады.
Бул мацалада орфандыц аурулардыц зацнамалыц базасына жэне Цазацстанда жэне шетелде орфандыц аурулары бар пациенттердiдэр^дэрмекпен цамтамасыз ету цажеттшгте эдеби шолу жасалды. Tyurndi свздер: орфандыц аурулар, орфандыц аурулар туралы зацдар.
B.Aldiar, A.K.Abikulova, A.Zh.Khasenova
S. D. Asfendiyarov Kazakh National Medical University, Department of "Health Policy and Management"
A COMPARATIVE REVIEW OF THE NEED FOR DRUG COVERAGE FOR ORPHAN DISEASES IN KAZAKHSTAN AND ABROAD
(LITERATURE REVIEW)
Resume: A serious problem, acute for public health, is a constantly growing number of "rare" or orphan diseases. Rare (orphan) diseases are pathologies that occur with low frequency, are chronically progressive and lead patients to disability or death.
In this article, a literature review of the legal framework of orphan diseases and the need for drug provision of patients with orphan diseases in Kazakhstan and abroad is carried out. Keywords: orphan diseases, legislation on orphan diseases.
