CC BY
25
6
главная тема: редкие болезни и орфанные лекарства
ршшиим 2007 сентябрь
Анна ШАРАФАНОВИЧ, «Ремедиум»
«СИРОТ^1» ОТ ФАРМАЦИИ НУЖДАЮТСЯ В ЗАЩИТЕ
В июле 2007 г. министр здравоохранения и социального развития РФ М.Зу-рабов на встрече с представителями ассоциаций обществ пациентов сообщил, что в 2008 г. ряд нозологий будет выделен из программы ДЛО в специальную федеральную программу, а именно: рассеянный склероз, муко-висцидоз, болезнь Гоше, гемофилия, миелолейкоз, гипофизарный нанизм, а также реабилитационный период после трансплантации органов и тканей. Перечисленные заболевания являются наиболее затратными. Ежегодное финансирование программы будет сопоставимо с объемом средств, направляемых на строительство 15 федеральных центров высоких медицинских технологий. По предварительным расчетам, на лекарственное обеспечение «дорогостоящих» больных необходимы более 19 млрд. руб.
ИвВ
Часть заболеваний, выделенных в отдельную программу, относятся к числу редких. По официальным данным, россиян, страдающих гемофилией, насчитывается 5465 человек, гипофизарным нанизмом — 2250, муковисцидо-зом — 1478, болезнью Гоше — 100. Лекарственная терапия таким больным необходима пожизненно. С редкими тяжелыми болезнями, в свою очередь, неразрывно связано такое понятие, как орфанные (сиротские) лекарства, специально создаваемые для их лечения. Разработка подобных лекарств требует огромных временных и финансовых затрат, а вот коммерческой отдачи от них практически нет. Сложно окупить затраты на клинические исследования, регистрацию, таможенные сборы и продвижение на фарм-рынок лекарственных препаратов, предназначенных для узкого круга потребителей.
Термин «сиротские» лекарства появился в США в начале 80-х годов прошлого века. В России лишь недавно стали поднимать проблему орфанных препаратов. Этому способствовала и программа
ДЛО. Оказалось, к началу ее реализации не имелось ни реестра больных редкими заболеваниями, ни законодательной базы, определяющей статус сиротских лекарств и механизм их оборота на отечественном фармрынке. Зачастую такие препараты не зарегистрированы в РФ. Получать и использовать их могут, согласно приказу Минздравсоцразвития РФ, лишь несколько крупных медицинских учреждений страны.
Возможно, проект документа о сиротских лекарствах появится в России уже осенью 2007 г. и будет внесен на рассмотрение Правительства РФ. Работа над ним ведется сейчас в Мин-здравсоцразвития РФ и Росздравнад-зоре. Но как бы то ни было, в этом вопросе наша страна будет отставать от Европы, где более 7 лет действует Директива1 Европейского парламента и совета «О лекарственных средствах для лечения редких болезней».
В этом документе четко определены все основные понятия, относящиеся к сфере регистрации и допуска ор-
1 О Директиве подробнее см. «Ремедиум» №6, 2002 г.
Rare and exceptionally rare diseases have been gaining increasing attention from the global medical community over the last years. Till present, the causes and implications of such diseases have not been thoroughly studied; their treatment methods are still underdeveloped. In Europe, the European Parliament Regulation on Orphan Medicinal Products has been in operation for over 7 years. The regulation clearly defines all key concepts relating to registration and approval of orphan drugs for treatment of rare diseases, and outlines the specific procedure of exclusive intellectual property rights protection and other provisions for orphan manufacturers and R&D companies. In Russia, the issue of orphan diseases and medicines to treat them was initially addressed at the time of the DLO launch, since it became possible to calculate the number of the afflicted, the necessary amount of drugs, supply volumes and the budget. The need to set up the National Interdisciplinary Program for Rare Diseases became urgent in Russia: rare disease wasn’t solely a health issue — it also had social relevance. The draft document to regulate orphan drugs may be finalized already in autumn 2007, to be submitted for the RF Government consideration. Its elaboration by the Ministry of Health and Social Development jointly with Roszdravnadzor is currently underway.
Anna SHARAFANOVICH, «Remedium». Pharmaceutical «orphans» need protection.
фанных ЛС для лечения редких заболеваний; предусмотрен особый режим эксклюзивной защиты интеллектуальной собственности и другие преференции для фирм-разра-ботчиков и производителей сиротских препаратов. Новое регулирование было положительно воспринято всеми участниками европейского фармрынка, что подтверждается значительным числом поданных заявок на регистрацию сиротских ЛС. Это дает надежду, что в ближайшем будущем мировая медицина получит целый ряд новых эффективных средств для лечения редких болезней.
Для подавляющего же числа участников отечественного фармрыка понятие «орфанные» лекарства — новое. Все то время, что прошло с момента появления на фармрынке
«СИРОТЫ» ОТ ФАРМАЦИИ НУЖДАЮТСЯ В ЗАЩИТЕ
сентябрь 2007 РЕМШіШМ
Европы этого нового регулирования, отечественные предприятия не инвестировали в разработки ор-фанных препаратов, хотя перед ними открывались неплохие перспективы. Ничто не мешало им воспользоваться предоставляемым благоприятным, можно даже сказать, льготным режимом регистрации ЛС со статусом «сиротских». Благодаря заинтересованности в подобных ЛС и созданию режима стимулирования заявок на их регистрацию, наши фармпредприятия могли бы не только получить экономическую выгоду (к примеру, льготы в отношении защиты прав интеллектуальной собственности, обеспечивающие отсутствие всякой конкуренции при пусть и небольшом, но стабильном спросе на препарат), но и снизить фактор недоверия к себе со стороны участников европейского фармрынка. Если регистрационные досье российских производителей не всегда отвечают требованиям ЕС, то в отношении сиротских ЛС требования снижены. К сожалению, наше государство никак не стимулирует фармкомпании к разработкам орфанных препаратов.
Для тех же, кто сталкивается с проблемой применения редких лекарственных препаратов на практике, кто вынужден действовать в сфере, не имеющей полноценной законодательной базы, тема лекарств-«си-рот» становится общественно-значимой.
Ф
Препараты, применяемые при гемофилии
Место в рейтинге за I кв. 2006 г. Место в рейтинге за I кв. 2007 г. Торговое наименование Корпорации Объем продаж в млн. долл. США (референтные цены за I кв. 2007 г.)
1 1 Октанат ОКТАФАРМА АГ 6,85
2 2 Гемоктин СДТ БИОТЕСТ ФАРМА ГМБХ 6,22
3 3 НовоСэвен НОВО НОРДИСК 2,93
9 4 Коэйт-ДВИ ТАЛЕКРИС БИОТЕРАПЬЮТИКС ИНК 1,54
4 5 Иммунат БАКСТЕР ХЕЛФКЭА КОРП 1,30
7 6 Октанайн Ф (фильтрованный) ОКТАФАРМА АГ 1,05
8 7 Иммунин БАКСТЕР ХЕЛФКЭА КОРП 0,73
5 8 Гемофил М БАКСТЕР ХЕЛФКЭА КОРП 0,66
6 9 Рекомбинат БАКСТЕР ХЕЛФКЭА КОРП 0,47
11 10 Эмоклот Д.И. КЕДРИОН С.П.А 0,38
10 11 Аимафикс КЕДРИОН С.П.А 0,36
Источник: «ДЛО», RMBC
Препараты, применяемые при гипофизарном нанизме
Место в рейтинге за I кв. 2006 г. Место в рейтинге за I кв. 2007 г. Торговое наименование Корпорации Объем продаж в млн. долл. США (референтные цены за I кв. 2007 г.)
1 1 Нордитропин НордиЛет НОВО НОРДИСК 1,87
3 2 Сайзен АРЕС-СЕРОНО ГРУП 0,25
4 3 Хуматроп ЭЛИ ЛИЛЛИ 0,20
2 4 Генотропин ПФАЙЗЕР ИНТЕРНЭШНЛ ИНК 0,07
Источник: «ДЛО», RMBC
Препараты, применяемые при болезни Гоше
Торговое наименование Корпорации Объем продаж в млн. долл. США (референтные цены за I кв. 2007 г.)
Церезим ДЖЕНЗАЙМ ФАРМАСЬЮТИКАЛЗ 2,46
Источник: «ДЛО», RMBC
