CC BY
29
ОБЩИЕ ВОПРОСЫ СТАНДАРТИЗАЦИИ
новая модель здравоохранения, связанная с редкими заболеваниями. обзор законодательства в области
_____ и и о _ _
редких болезней в российской федерации
А.А. Соколов1, О.Ю. Александрова2
Северо-Западный государственный медицинский университет им. И.И. Мечникова
НП «Национальный Совет экспертов по редким болезням», Санкт-Петербург Первый Московский государственный медицинский университет им. И.М. Сеченова
Рассмотрены основные понятия новой модели здравоохранения, связанной с редкими заболеваниями, внедряемой во многих странах мира. Проанализированы критерии отнесения заболевания к редким болезням в разных странах. Представлен обзор законодательства в области редких болезней в Российской Федерации.
Ключевые слова: редкие болезни, орфанные лекарственные препараты, законодательство
Лечение редких заболеваний является новой моделью здравоохранения (ModelList for Orphan Medicines), которая получает большое распространение в мире. Возникшее в 80-е годы XX века в США данное направление сейчас активно внедряется как в развитых, так и в развивающихся странах и сосуществует с общепринятой
1 Соколов Алексей Альбертович — д-р мед. наук, профессор кафедры анестезиологии и реаниматологии им. В.Л. Ваневского СЗГМУ им. И.И. Мечникова; исполнительный директор Национального Совета экспертов по редким болезням; 194017, Санкт-Петербург, пр. Энгельса, д. 50—60; e-mail: dr.sokolov@list.ru.
2 Александрова Оксана Юрьевна — д-р мед. наук, профессор; профессор кафедры основ законодательства в здравоохранении Первый МГМУ им. И.М. Сеченова; Москва, ул. Трубецкая, д. 8, стр. 2; тел. 8 (499) 766-83-46; e-mail: aou18@mail.ru.
концепцией лечения социально значимых заболеваний с использованием жизненно необходимых лекарственных средств (Model List of Essential Medicines) [1].
В основе новой модели находится пациент, имеющий конкретное заболевание. Ее ключевыми понятиями являются «редкое заболевание» (raredisease) и «лекарство-сирота» (orphan-drug).
Что же такое редкое заболевание? Это встречающееся с определенной частотой (различной в разных странах) жизнеугрожающее или хроническое прогрессирующее заболевание, приводящее без лечения к смерти или инвалидизации больного.
Принципы определения порога отнесения заболевания к редким отличаются в разных стра-
нах. В США, Японии и Австралии за основу принимается абсолютная частота. В США заболевание считается редким, если им страдают менее 200 000 американцев, в Японии — если им страдают менее 50 000 японцев, в Австралии — если им страдают менее 2000 австралийцев. В ЕС, Канаде и Китае за основу принимается относительная частота. В Европейском Союзе заболевание считается редким, если оно встречается реже 5:10 000 населения, в Канаде — реже 1:2000 населения, в Китае — реже 1:10 000 детей, реже 1:500 000 взрослых (таблица).
В США и Великобритании отдельно выделяется категория ультра-редких заболеваний. В Великобритании редкие заболевания — ответственность регионов, а ультра-редкие — центральной власти.
Лекарство-сирота (orphandrug) — это медицинский продукт, предназначенный для диагностики, профилактики и лечения редкого заболевания, который не имеет коммерческих перспектив, но отвечает нуждам общественного здоровья. Компании, работающие в области медицины, при обычных рыночных условиях не заинтересованы в развитии таких продуктов, поскольку они не имеют в перспективе коммерческого успеха по экономическим причинам (прежде всего из-за высокой стоимости разработки и продвижения продукта на рынок и/или из-за низкого спроса на него в силу редкости заболевания).
Правительства разных стран финансируют специальные программы, чтобы выпуск «невыгодных» или «сиротских» лекарств стал привлекательным, и компании, их производящие, не работали себе в убыток. Во многих странах приняты специальные законодательные акты, предоставляющие определенные льготы компаниям-разработчикам, стимулирующие интерес науки и бизнеса к инновационным разработкам в этой области. Стимулами могут быть: исключительные маркетинговые права на срок от 5 до 10 лет; полная или частичная оплата процедур получения официального разрешения для использования лекарства; возможность получения финансовой поддержки из государственных фондов для исследований в области редких болезней; информационная и организационная поддержка в составлении протоколов клинических испытаний и др.
Пионерами в этой области были США. В 1982 г. при Агентстве США по лекарствам и продуктам питания (FDA) было создано специальное бюро (Office of Orphan Product Development), занимающееся развитием «редких продуктов». В 1983 г. был принят закон (Orphan Drug Act), регламентирующий статус редкого заболевания, препарата-сироты и утвердивший привилегии для фирм-разработчиков и производителей. Причем это касалось не только фармацевтических и биологических препаратов, но и медицинской техники и диетических продуктов
Количественные критерии отнесения заболевания к редким и ультра-редким в разных странах
Страна Абсолютная частота Относительная частота Пересчет на 1 пациента исходя из численности населения Пересчет на 10 тыс. населения исходя из численности населения
Редкие заболевания
США < 200 000 американцев — <1: 1 500 <6,7: 10 000
Канада — < 1: 2 000 <1: 2 000 <5: 10 000
Япония < 50 000 японцев — <1: 2 500 <4: 10 000
Австралия < 2 000 австралийцев — <1: 9000 <1,1: 10 000
Европейский Союз — < 5: 10 000 <1: 2 000 <5: 10 000
Китай — < 1: 10 000 < 1: 10 000 < 1: 10 000
дети
взрослые — < 1: 500 000 < 1: 500 000 < 0,02: 500 000
Россия — — < 1: 10 000 <1: 10 000
Ультра-редкие заболевания
США < 2 000 американцев — <1: 150 000 <0,07: 10 000
Великобритания — < 1: 50 000 < 1: 50 000 <0,20: 10 000
питания. Согласно этому закону, около 1600 известных заболеваний и синдромов были признаны редкими, а 300 лекарств были отнесены к лекарствам-сиротам. В последующем подобные законодательные акты были приняты в других странах — в странах Северной Европы (1984—1990), в Сингапуре (1991), Японии (1993), на Тайване, в Южной Корее (1995), Канаде (1995), Австралии (1997), Европейском Союзе (1999), Китае (2010). В настоящее время во многих странах лекарственные средства, относящиеся к категории редких, составляют целый сегмент лекарственного рынка со своими правилами производства, регистрации, государственной поддержки, патентной защиты и т.п.
Основополагающими документами в Европейском Союзе были решение Европейского парламента № 1295/1999/ЕС от 29.04.1999 г. и директива Европейского парламента № 141/2000 от 16.12.1999 г. В них сформулированы понятия болезней-сирот и сиротских лекарств и определены перспективы в их изучении и лечении.
О масштабах проведенной в Евросоюзе работы говорят данные Orphanet — Европейской базы данных по редким заболеваниям. На 15.02.2016 г. в ней было зарегистрировано 5833 редких заболевания и состояния; 3280 лаборатории, в которых возможна их диагностика; 6636 экспертных центров; 19 894 медицинских специалистов.
В нашей стране законодательное регулирование в сфере редких болезней началось с принятия Федерального закона от 21 ноября 2011 г. № 323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (Федеральный закон № 323-ФЗ) [2]. Оказанию медицинской помощи лицам, страдающим редкими (орфанны-ми) заболевания посвящена статья 44, которая называется «Медицинская помощь гражданам, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями», где сказано, что:
«1. Редкими (орфанными) заболеваниями являются заболевания, которые имеют распространенность не более 10 случаев заболевания на 100 тысяч населения.
2. Перечень редких (орфанных) заболеваний формируется уполномоченным федеральным органом исполнительной власти на основании статистических данных и размещается на его официальном сайте в сети «Интернет».
3. Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, из числа заболеваний, указанных в части 2 настоящей статьи, утверждается Правительством Российской Федерации.
4. В целях обеспечения граждан, страдающих заболеваниями, включенными в перечень, утвержденный в соответствии с частью 3 настоящей статьи, лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания осуществляется ведение Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности (далее в настоящей статье — Федеральный регистр), содержащего следующие сведения:
1) страховой номер индивидуального лицевого счета гражданина в системе обязательного пенсионного страхования (при наличии);
2) фамилия, имя, отчество, а также фамилия, которая была у гражданина при рождении;
3) дата рождения;
4) пол;
5) адрес места жительства;
6) серия и номер паспорта (свидетельства о рождении) или удостоверения личности, дата выдачи указанных документов;
7) дата включения в Федеральный регистр;
8) диагноз заболевания (состояние);
9) иные сведения, определяемые Правительством Российской Федерации.
5. Ведение Федерального регистра осуществляется уполномоченным федеральным органом исполнительной власти в порядке, установленном Правительством Российской Федерации.
6. Органы государственной власти субъектов Российской Федерации осуществляют ведение регионального сегмента Федерального регистра и своевременное представление сведений, содержащихся в нем, в уполномоченный федеральный орган исполнительной власти в порядке, установленном Правительством Российской Федерации».
Формы документов для ведения регионального сегмента Федерального регистра и порядок (последовательность и сроки) их предоставления введены в действие приказом Минздрава России
от 19.11.2012 г. № 950н «О формах документов для ведения регионального сегмента Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожаю-щими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и порядке их представления» [3].
Перечень редких (орфанных) заболеваний в соответствии с частью 2 статьи 44 опубликован на сайте Минздрава. Последнее обновление было от 19.02.2016 г. В него вошло 216 заболеваний и нозологических групп.
Из данного перечня в соответствии с частью 3 статьи 44 сформирован Перечень жизнеугрожа-ющих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности («Перечень 24 заболеваний»). Данный перечень утвержден Постановлением Правительства от 26.04.2012г. №403 «О порядке ведения федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента» [4]. Данный перечень содержит 24 заболевания.
В соответствии с пунктом 10 части 1 статьи 16 Федерального закона № 323-ф3 к полномочиям органов государственной власти субъектов Российской Федерации в сфере охраны здоровья относятся:
«10) организация обеспечения граждан лекарственными препаратами и специализированными продуктами лечебного питания для лечения заболеваний, включенных в перечень жизне-угрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или инвалидности, предусмотренный частью 3 статьи 44 настоящего Федерального закона» (в ред. Федерального закона от 25.11.2013 г. № 317-Ф3).
Кроме «Перечня 24 заболеваний» существует группа заболеваний, входящих в отдельную федеральную программу, так называемую программу «7 нозологий». Начало данной программе положил Приказ Минздравсоцразвития России от 9.03.2007 г. № 159 «О мерах по обеспечению
отдельных категорий граждан необходимыми лекарственными средствами» [5], который вывел граждан, болеющих наиболее дорогостоящими заболеваниями, в 2007 г. из Программы дополнительного лекарственного обеспечения (Программа ДЛО) — программа по реализации прав отдельных категорий граждан на дополнительную бесплатную медицинскую помощь, предусматривающую обеспечение необходимыми лекарственными средствами по рецептам врача (фельдшера) при оказании амбулаторной помощи в соответствии с Перечнем лекарственных средств, утверждаемым Минздравом России.
В соответствии с вышеуказанным приказом Минздравсоцразвития России [5] наиболее затратные, с точки зрения лекарственного обеспечения заболевания (7 нозологий), были выведены из Программы ДЛО (на сегодняшний день программа называется программой ОНЛП), основанной на принципе социального страхования, и переведены на непосредственное финансирование из федерального бюджета РФ. Соответственно были исключены и дорогостоящие препараты для лечения указанных 7 наиболее высокозатратных нозологий.
В приказе Минздравсоцразвития России от 9.03.2007 г. № 159 [5] был сформирован список больных с определенными заболеваниями, для которых обеспечение лекарственными средствами происходит из средств федерального бюджета. Часть из этих заболеваний (гемофилия, муко-висцидоз, гипофизарный нанизм, болезнь Гоше, некоторые злокачественные новообразования лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей) входит в «Перечень 24 заболеваний» в соответствии с частью 2 статьи 44 Федерального закона №323-Ф3.
В соответствии со статьей 83 «Финансовое обеспечение оказания гражданам медицинской помощи и санаторно-курортного лечения» Федерального закона № 323-Ф3:
«9. Обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории Российской Федерации лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности (за исключением заболеваний, указанных в пункте 2
части 1 статьи 15 настоящего Федерального закона), осуществляется за счет средств бюджетов субъектов Российской Федерации».
В Программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2016 год (утвержденной Постановлением Правительства РФ от 19.12.2015 г. № 1382 (ПГГ) в разделе V «Финансовое обеспечение Программы» сказано:
«За счет бюджетных ассигнований бюджетов субъектов Российской Федерации осуществляется:
— обеспечение граждан зарегистрированными в установленном порядке на территории Российской Федерации лекарственными препаратами для лечения заболеваний, включенных в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни гражданина или его инвалидности...» [6].
Таким образом, больные орфанными заболеваниями, входящими в «Перечень 24 заболеваний» должны быть обеспечены лекарственными препаратами за счет средств бюджетов субъектов РФ.
С 1.07.2015 г. вступил в силу Федеральный закон от 22.12.2014 г. № 429-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств» [7], внесший изменения и дополнения в Федеральный закон от 12.04.2010 г. № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств» (Федеральный закон № 61-ФЗ) [8]. В этом законе впервые дано определение «орфанного лекарственного препарата». Статья 4 Федерального закона № 61-ФЗ дополнена пунктом 6.1: «орфанные лекарственные препараты — лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний».
В настоящее время одна из проблем заключается в том, что данные лекарственные препараты являются дорогими. Соответственно на субъекты
РФ ложится груз серьезных финансовых обязательств по обеспечению живущими в этих субъектах граждан, больных редкими заболеваниями, орфанными лекарственными препаратами.
ЛИТЕРАТУРА
1. StolkP., Willemen M.J.C., Leufkens H.G.M. «Rare essentials» drugs for rare diseases as essential medicines // Bulletin of the World Health Organization. 206. Vol. 86. №9. P. 746—751.
2. Федеральный закон РФ от 21 ноября 2011 г. №323 «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации». URL: http://base.consultant.ru/cons/cgi/ online.cgi?req=doc;base=LAW;n=121895 (дата обращения: 13.01.2015).
3. Приказ МЗ РФ от 19 ноября 2012 г. № 950н «О формах документов для ведения регионального сегмента Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и порядке их представления». URL: http:// base .consultant.ru/cons/cgi/online.cgi?base=LAW&n= 139343&req=doc (дата обращения: 13.01.2015).
4. Постановление Правительства РФ от 26 апреля 2912 г. № 403 «О порядке ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанными) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и его регионального сегмента». URL: http://base.garant.ru/70168888/ (дата обращения: 13.01.2015).
5. Приказ МЗ СР РФ от 9 марта 2007 г. № 159 «О мерах по обеспечению отдельных категорий граждан необходимыми лекарственными средствами». URL: http:// base .consultant.ru/cons/cgi/online.cgi?req=doc;base= EXP;n=396149 (дата обращения: 13.01.2015).
6. Постановление Правительства от 19 декабря 2015 г. № 1382 «О Программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2016 год». URL: http://www.garant.ru/hotlaw/federal/ 678898/ (дата обращения: 13.01.2015).
7. Федеральный закон Российской Федерации от 22 декабря 2014 г. № 429-ФЗ «О внесении изменений в Федеральный закон «Об обращении лекарственных средств». URL: http://www.consultant.ru/document/ cons_doc_LAW_172505/ (дата обращения: 13.01.2015).
8. Федеральный закон Российской Федерации от 12 апреля 2010 г. № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств». URL: http://www.consultant.ru/document/ cons_doc_LAW_99350/ (дата обращения: 13.01.2015).
