CC BY
66
Редкие, но очень опасные
PEMffllUM
ТРЕНДЫ И БРЕНДЫ
Юлия ПРОЖЕРИНА, Ирина ШИРОКОВА, «Ремедиум»
10.2151/1561-5936-2016-5-26-31
В мире насчитывается более 7 тыс. орфанных заболеваний, диагностика и лечение которых долгое время были весьма затруднены. Сегодня борьба с этими заболеваниями ведется на несравнимо более высоком медицинском уровне. И хотя большинство орфанных болезней все еще остаются неизлечимыми, для целого ряда из них разработана эффективная терапия.
26
• МИРОВАЯ ПРОБЛЕМА
Термин «орфанные болезни» (orphan disease) впервые появился в 1983 г. в США одновременно с принятием закона об орфанных препаратах («Orphan Drug Act»). Сегодня под ним понимают широкий спектр заболеваний, которые очень редко встречаются в популяции населения [1]. Однако в мире нет единого критерия отнесения заболеваний к орфан-ным. В США к ним относят болезни или состояния, которыми страдают менее 200 000 человек, т. е. примерно 1 из 1 500, в Европе — патологии, которые выявляются у 1 человека из 2 000. В Японии считают орфанными болезни, затрагивающие менее 50 000 человек, в Австралии — менее 2 000 человек [2]. Согласно ч. 1 ст. 44 Федерального закона от 21.11.2011 №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (в ред. от 26.04.2016 №112-ФЗ), в России к редким (орфанным) относят заболевания, имеющие распространенность не более 10 случаев на 100 тыс. населения. Еще одна особенность данной группы патологий состоит в том, что многие из них являются хроническими жизнеугро-жающими или вызывающими инвалиди-зирующие расстройства. По статистике, при отсутствии адекватного лечения летальный исход для 10% больных наступает в возрасте до 5 лет, а еще для 12% — в возрасте от 5 до 15 лет. К инвалидности приводят 50% орфанных патологий, каждый пятый больной страдает от боли, каждый третий не может вести самостоятельный образ жизни [1]. Больные орфанными заболеваниями нуждаются в широком спектре специфических лекарственных средств (ЛС). Так, например, в 2002—2013 гг. в ЕС были одобрены орфанные препараты, относящиеся к следующим фармакотерапевтическим группам:
Ключевые слова:
орфанные препараты, законодательство, преференции, финансирование лечения, государственные программы, развитие рынка
4 средства, влияющие на пищеварительную систему и метаболизм, — 11 препаратов;
ф средства, влияющие на систему крови и гемопоэз, — 2 препарата; 4 средства, влияющие на сердечнососудистую систему, — 5 препаратов; ф средства, влияющие на мочеполовую систему и половые гормоны, — 1 препарат;
ф препараты гормонов для системного применения (кроме половых гормонов и инсулинов) — 3 препарата; 4 противомикробные средства для системного применения — 2 препарата; + антинеопластические и иммуномоду-лирующие средства — 29 препаратов;
Keywords: orphan drugs, legislation, preferences, treatment funding, government programs, market development
There are more than 7000 orphan diseases the diagnosis and treatment of which has long been a challenge. Today, the fight against these diseases is taking place at an incomparably higher level of healthcare. Although the majority of orphan diseases are still incurable, effective therapies have been developed to target a number of those.
Yulia PROZHERINA, Irina SHI-ROKOVA, Remedium. RARE BUT VERY DANGEROUS.
ф средства, действующие на нервную систему, — 6 препаратов; 4 средства, действующие на респираторную систему, — 2 препарата; ♦ другие средства — 2 препарата [1]. Орфанные препараты отличает высокая цена, которая объясняется несколькими причинами: дороговизной самого производства (чаще всего биотехнологического, включающего разработку монокло-нальных антител и рекомбинантных белков), его небольшими объемами из-за незначительного количества потребителей, а также трудностью набора пациентов для проведения клинических исследований (КИ).
В связи с этим в законодательствах ряда стран предусмотрены преференции, стимулирующие производство орфанных лекарственных препаратов. Так, в США, согласно принятому в 1983 г. закону, компании, занимающиеся разработкой ор-фанных ЛС, обладают исключительным правом их продажи в течение семи лет. У компаний также имеется право на автоматическое снижение пошлин для заявления на регистрацию, помощь в разработке программы исследования и на получение грантов на программы КИ. Кроме того, существует возможность снижения налогов на сумму, равную 50% затрат на исследования. Как результат, если до утверждения данного документа в США были выведены на рынок всего 38 ЛС, предназначенных для терапии редких заболеваний, то в период с 1983 по 2010 г. зарегистрированы 353 орфанных препарата. За это время орфанный статус также получили 2 116 фармацевтических компонентов.
В 90-х гг. прошлого столетия специальные законодательные акты, предоставляющие определенные льготы компаниям — разработчикам орфанных ЛС, были приняты в Австралии, Сингапуре, Японии.
В Европе коренной перелом в отношении орфанных препаратов наступил в 1999 г. после принятия Директивы по ор-фанным медицинским препаратам (Директива ЕС № 141/2000), предусматривающей льготы и стимулы для производи-
телей данной продукции. Согласно этому документу, препараты для лечения ор-фанных заболеваний могут быть зарегистрированы при недостаточности данных результатов КИ. Разработчикам ор-фанных ЛС оказывается бесплатная помощь в составлении протокола исследований, 50%-ное снижение пошлин на предрегистрационном этапе, 50%-ное снижение всех пошлин в течение первого года после одобрения. Кроме того, предусмотрено предоставление продленных эксклюзивных прав на продажу препарата [3].
Однако орфанные препараты — это «головная боль» не только их разработчиков, но и организаций здравоохранения ввиду чрезвычайно высокой стоимости терапии пациентов с редкими заболеваниями. По данным компании Evaluate Pharma, в 2014 г. затраты на 1 ЛС для терапии орфанного заболевания в течение года у 1 пациента в среднем составили 111 820 долл., тогда как для неорфанно-го — 23 331 долл. Для сравнения: год назад эти затраты составляли 107 316 и 21 215 долл. соответственно, что на 4 и 9% меньше, чем в 2014 г. [4]. Самостоятельно оплачивать закупки таких препаратов абсолютное большинство пациентов не в состоянии, поэтому в развитых странах предусмотрено финансирование лечения орфанных заболеваний. Такие программы существуют во Франции, Великобритании, Канаде, Австралии, Японии и других странах.
• СИТУАЦИЯ В РОССИИ
В РФ, по разным подсчетам, орфанными заболеваниями страдают от 1,5 до 5,0 млн жителей страны [5]. Согласно данным Формулярного комитета РАМН, россиян с редкими излечимыми заболеваниями, терапия которых направлена на устранение патологического процесса, насчитывается около 300 тыс. человек [6]. Перенимая опыт других стран, Россия в 2008 г. создала Экспертный совет по ор-фанным продуктам и орфанозависимым технологиям лечения редких заболеваний. Задачи совета сформулированы в соответствии с Европейской стратегией в сфере поддержки пациентов с редкими заболеваниями. Они включают экспертную оценку и утверждение порядка производства орфанных продуктов и вне-
дрения соответствующих технологий; обмен информацией через Европейскую информационную сеть по редким заболеваниям; внесение предложений в Министерство здравоохранения РФ (МЗ РФ) о разрешении клинического применения и ускоренной регистрации орфанных продуктов; контроль эффективности лечения больных с орфанными заболеваниями. Позже были разработаны законы, регулирующие лечение редких заболеваний в России. Так, например, Федеральный закон от 21.11.2011 г. №323-ФЗ «Об основах охраны здоровья граждан в Российской Федерации» (ст. 4) не только закрепил критерий отнесения заболеваний к редким по уровню их распространенности, но и определил положение о лекарственном обеспечении граждан, страдающих патологиями, включенными в перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфан-ных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни или инвалидности.
Постановлением Правительства РФ от 26.04.12 №403 утверждены перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, и правила ведения Федерального регистра лиц, страдающих жизнеугрожающими и хроническими прогрессирующими редкими (орфанны-ми) заболеваниями, приводящими к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности. По данным на конец февраля 2015 г., в Федеральный регистр пациентов с редкими заболеваниями внесены данные о 12 752 больных, 7 053 из них — дети. На поддержку пациентов, страдающих орфанными заболеваниями, направлено Постановление Правительства РФ от 19.12.2015 №1382 «О программе государственных гарантий бесплатного оказания гражданам медицинской помощи на 2016 год и на плановый период 2017 и 2018 годов».
Выступая на открытом заседании Совета общественных организаций по защите прав пациентов, состоявшемся в МЗ РФ 25.02.2015 по случаю Международного дня редких заболеваний, Ольга Чумакова, замдиректора Департамента медицинской помощи детям и службы родо-
вспоможения МЗ РФ, отметила, что в стране утверждено 28 стандартов по видам медицинской помощи больным, страдающим редкими (орфанными) заболеваниями, главными внештатными специалистами МЗ РФ подготовлены еще 40 стандартов. Кроме того, разработаны 15 клинических рекомендаций по оказанию медицинской помощи больным редкими заболеваниями [7]. Федеральный закон от 12.04.2010 №61-ФЗ (ред. от 02.06.2016) «Об обращении лекарственных средств» законодательно определил само понятие орфанных препаратов. Согласно документу, «это лекарственные препараты, предназначенные исключительно для диагностики или патогенетического лечения (лечения, направленного на механизм развития заболевания) редких (орфанных) заболеваний».
На сегодняшний день продолжается разработка законодательства в отношении орфанных препаратов в нашей стране. Так, в декабре 2015 г. принят приказ «Об утверждении объема информации, необходимого для формирования раздела клинической документации, при государственной регистрации орфанного лекарственного препарата» (зарегистрирован в Министерстве юстиции РФ 17.03.2016). С 01.01.2016 упрощена процедура регистрации ЛС с присвоением статуса орфанных препаратов. Теперь для этого может быть достаточно данных зарубежных исследований без проведения доклинических и клинических исследований на территории РФ.
• НА ЧТО МОГУТ РАССЧИТЫВАТЬ ПАЦИЕНТЫ С РЕДКИМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ
В список орфанных заболеваний МЗ РФ включены более 220 наименований редких заболеваний независимо от наличия методов лечения. На основе этой информационной базы сформирован Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, включающий 24 нозологии (утверждено Постановлением Правительства РФ от 26.04.2012 №403). Эти заболевания имеют различную распространенность в Европе и России, для
ряда из них разработаны методы эффективной патогенетической фармакотерапии (табл. Г).
В перечне «24-х нозологий» заслуживает отдельного внимания первичная идиопа-тическая легочная (артериальная) гипер-тензия (ЛГ). Это заболевание характеризуется сужением просвета, поражением эндотелия и фиброзом сосудов (артерий) легких, быстрым ростом легочного сосудистого сопротивления, что при отсутствии лечения приводит к прогрессирующей правожелудочковой недостаточности и летальному исходу [10]. По количеству зарегистрированных в России пациентов данная патология входит в топ-10 списка [9].
Лечение ЛГ является одним из приоритетных направлений исследовательских групп и ведущих международных фармацевтических компаний. Как следствие, присутствие на российском рынке 6 МНН, применяющихся в терапии данной патологии.
Наиболее востребованным среди них является препарат Ревацио®, содержащий в качестве действующего вещества силдена-фил в дозировке 20 мг. По итогам 2015 г. на долю продаж этого ЛС в натуральных показателях приходится почти половина рынка препаратов для лечения ЛГ. Препарат воздействует на NO-зависимый путь, оказывая эффект вазодилатации легочных сосудов за счет повышения внутриклеточного содержания циклического гуанозин-монофосфата (цГМФ) [11]. О высокой эффективности и безопасности данного препарата в лечении ЛГ свидетельствуют результаты крупного двойного слепого плацебо-контролируемого рандомизированного исследования (SUPER-1). Доказано, что применение таблеток Ревацио® в дозировке 20 мг 3 раза в сутки облегчает клиническое течение заболевания, достоверно снижая среднее давление в легочной артерии [12]. Исследование (SUPER-2) [13] показало, что более 60% пациентов сохранили стабильное состояние через 3 года применения Ревацио® в увеличенной дозировке — до 80 мг 3 раза в сутки. Эффективность и безопасность применения Ревацио® (силденафил 20 мг) подтверждена и в российских исследованиях [14]. Как уже отмечалось, одной из ключевых проблем фармакотерапии орфанных заболеваний считается высокая стоимость
лечения. С этой точки зрения Ревацио® можно считать оптимальным выбором в терапии ЛГ. Курс лечения этим препаратом обходится больному существенно дешевле, чем другими препаратами данной группы при высокой эффективности лечения, и составляет порядка 424,2 тыс. руб. в год [15].
0 ситуации с финансированием лекарственного обеспечения больных с редкими нозологиями в целом позволяют судить результаты исследования, проведенного Центром оценки технологий в здравоохранении Российской академии народного хозяйства и государственной службы (РАНХиГС) при Президенте РФ совместно с Экспертным советом по здравоохранению Комитета Совета Федерации по социальной политике. По словам Виталия Омельяновского, руководителя Центра финансов здравоохранения Научно-исследовательского финансового института Министерства финансов России, директора Центра оценки технологий в здравоохранении Института прикладных экономических исследований РАНХиГС при Президенте РФ, исследование показало, что количество зарегистрированных больных с редкими заболеваниями в 83 субъектах РФ в 2013 г. составило 11 175 человек. Объем финансирования из средств региональных бюджетов на указанную группу больных оценивался в 4,4 млрд руб. В среднем на одного больного с редким заболеванием в РФ в 2013 г. было потрачено 393,64 тыс. руб.
Среди наиболее затратных заболеваний — пароксизмальная ночная гемо-глобинурия (Маркиафавы-Микели) — 857,93 млн руб. на 215 зарегистрированных больных; идиопатическая тромбо-цитопеническая пурпура (синдром Эван-са) — 657, 26 млн руб. на 2 700 больных; мукополисахаридоз, тип II — 631,47 млн руб. на 81 больного.
Наибольшее количество пациентов было зарегистрировано по следующим заболеваниям: нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенил-кетонурия, другие виды гиперфенилала-нинемии) — 3 461 больной; идиопатиче-ская тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) — 2 700 больных; юношеский артрит с системным началом —
1 080 больных. Наибольшие затраты на 1 пациента в 2013 г. были связаны с тера-
пией мукополисахаридозов различных типов, которые составили от 6,08 до 7,79 млн руб/чел [16].
Следует отметить, что по 16 нозологиям перечня «24-х нозологий» разработаны один или несколько стандартов оказания медицинской помощи больным с редкими заболеваниями, угрожающими жизни и приводящими к инвалидности. Еще часть больных редкими заболеваниями подпадает под действие госпрограммы «Семь высокозатратных нозологий». За счет средств федерального бюджета централизованно закупаются лекарственные препараты для пациентов, страдающих 4 орфанными заболеваниями: гемофилия, муковисцидоз, гипофизарный нанизм и болезнь Гоше.
Эксперты подчеркивают недостаточность данных мер. По мнению Сергея Фургала, депутата Государственной Думы РФ, председателя Комитета Государственной Думы РФ по охране здоровья, перечень редких заболеваний, который составляет МЗ РФ на основе статистических данных и размещает на своем официальном сайте, является больше информационным, в то время как полномочия и обязательства субъектов федерации по финансированию лечения больных с редкими заболеваниями определяет перечень, в который входит всего 24 нозологии. Что делать остальным пациентам, по-прежнему остается большим вопросом [17].
По словам Николая Герасименко, зампредседателя Комитета по охране здоровья Государственной Думы РФ, Перечень жизнеугрожающих и хронических прогрессирующих редких (орфанных) заболеваний, приводящих к сокращению продолжительности жизни граждан или их инвалидности, не пересматривался с момента его утверждения в 2012 г. Более того, сейчас фактически отсутствует процедура его пересмотра. «Таким образом, получается, что больным, чьи диагнозы не входят ни в программу «Семь высокозатратных нозологий», ни в список «24 нозологии», бесплатные лекарства не предоставляются вовсе, и они должны просто умирать», — констатировал эксперт. Он также напомнил, что лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями сегодня финансируется регионами, и далеко не всегда они с этим справляются. Поэтому депутат вышел с
инициативой перевести финансирование закупок этих лекарств на федеральный уровень [18].
Виталий Омельяновский отметил отсутствие системности в оказании помощи больным с орфанными заболеваниями: «Сегодня мы видим, что ситуация с обеспечением ЛС пациентов с редкими заболеваниями в каждом субъекте РФ различная. До сих пор не разработаны критерии включения того или иного заболевания в перечень редких заболеваний или исключения из данного списка. Субъекты федерации не могут полноценно обеспечивать лечение всех больных с орфанными заболеваниями, поэтому мы поставили себе задачу разработать критерии приоритезации заболеваний, систему, которая бы учитывала тяжесть протекания болезни, с одной стороны, и наличие более эффективных или менее эффективных ЛС, с другой стороны» [16]. Эксперты считают, что в вопросе о лекарственном обеспечении больных с редкими заболеваниями в регионах существует несколько решений: субвенции регионам для лечения редких заболеваний, перенос нескольких наиболее массовых и высокозатратных заболеваний (например, пароксизмальная ночная гемоглоби-нурия, мукополисахаридозы, тромбоцитопеническая пурпура) в программу «Семь высокозатратных нозологий» или создание отдельной федеральной программы по редким заболеваниям.
• ЧТО ПРЕДЛАГАЕТ РЫНОК
По экспертным оценкам, объем мирового рынка ЛС для лечения орфанных заболеваний по итогам 2014 г. составил порядка 97 млрд долл. Ведущие позиции на нем традиционно занимают компании США. Основные продажи в этой стране приходятся на препарат для лечения неходжкинской лимфомы и хронического лимфолейкоза Ритуксимаб, средство для лечения рассеянного склероза Глатирамера ацетат и показанный при множественной миеломе Леналидомид (табл. 2) [4, 19]. Ряд орфанных препаратов представлен в России, но само развитие рынка тормозится из-за высокой стоимости таких ЛС (разработки и закупки) и, как следствие, значительных затрат на лечение пациентов. В результате Россия занимает незначительную долю на рынке орфанных препаратов. По данным компании Vademecum [20], в 2013 г. объем лекарственных закупок препаратов по нозологиям из «Перечня 24» составил 8,75 млрд руб. Дистрибьюторов орфанных препаратов на рынке не так много — порядка полутора сотни, а на топ-100 приходится 99,9% поставок. Среди производителей препаратов, применяемых в терапии ор-фанных заболеваний, в стоимостном выражении лидирует ЗАО «Генериум». Второе место занимает компания Genzyme, а замыкает тройку лидеров Shire Human Genetic Therapies Inc. Доля российских производителей на рынке в 2013 г. составила чуть более 30% [20].
• НА ПЕРСПЕКТИВУ
По данным аналитиков компании Fierce Pharma, мировой рынок орфанных препаратов к 2018 г. достигнет 127 млрд долл. [21]. Более оптимистичный прогноз дает компания Evaluate Pharma. Согласно ее отчету «Orphan Drug Report 2015», к 2018 г. объем продаж препаратов для лечения орфанных заболеваний на мировом рынке составит 145 млрд долл., а к 2020 г. — 178 млрд долл.
таблица Перечень 24 редких заболеваний, их распространенность и подходы к фармакотерапии ([8, 9] с дополнениями)
№ Орфанное заболевание (код по МКБ) Показатель распространенности в Европе (на 100 тыс. населения) Количество больных россиян в 2013 г. Фармакотерапия (МНН)
1 Гемолитико-уремический синдром D59.3 1,0 179 Экулизумаб
2 Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (Маркиафавы — Микели) D59.5 0,55 215 Экулизумаб
3 Апластическая анемия неуточненная D61.9 0,4 685 Антитимоцитарный иммуноглобулин
4 Наследственный дефицит факторов II
(фибриногена), VII (лабильного), 0,2 135 Эптаког альфа
X (Стюарта—Прауэра) D68.2
5 Идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура (синдром Эванса) D69.3 24,6 2 700 Ромиплостим, Элтомбопаг
6 Дефект в системе комплемента D84.1 0,5 70 Даназол, Икатиниб
7 Преждевременная половая зрелость центрального происхождения Е22.8 4,0 507 Лейпрорелин, Трипторелин
8 Нарушения обмена ароматических аминокислот (классическая фенилкетонурия, другие виды гиперфенилаланинемии) Е70.0, Е70.1 4,0 3 460 Специализированные продукты лечебного питания Сапроптерин
9 Тирозинемия Е70.2 0,05 18 Нитизинон
10 Болезнь«кленового сиропа» Е71.0 15,6 11 Специализированные продукты лечебного питания
Другие виды нарушений обмена аминокислот 1,0
11 с разветвленной цепью (изовалериановая ацидемия, метилмалоновая ацидемия, пропионовая ацидемия)Е71.1 2,0 3,75 25 Специализированные продукты лечебного питания
12 Нарушения обмена жирных кислот Е71.3 10,0 20, 30 Левокарнитин
13 Гомоцистинурия Е72.1 0,4 17 Специализированные продукты лечебного питания
14 Глютарикацидурия Е72.3 0,4 33 Специализированные продукты лечебного питания
15 Галактоземия Е74.2 6,6 225 Специализированные продукты лечебного питания
16 Другие сфинголипидозы: болезнь Фабри (Фабри —Андерсона), Нимана — Пика Е75.2 1,75 0,85 56 Миглустат, Агалсидаза альфа, Агалсидаза бета
17 Мукополисахаридоз, тип I Е76.0 1,3 56 Ларонидаза
18 Мукополисахаридоз, тип II Е76.1 0,6 81 Идурсульфаза
19 Мукополисахаридоз, тип VI Е76.2 - 41 Галсульфаза
20 Острая перемежающая (печеночная) порфирия Е80.2 10,1 61 Гемин
21 Нарушения обмена меди (болезнь Вильсона) Е83.0 5,84 575 Пеницилламин
22 Незавершенный остеогенез Q78.0 6,5 522 Алендроновая кислота, Ибандроновая кислота, Остеогенон
23 Легочная (артериальная) гипертензия (идиопатическая) (первичная)!27.0 0,4 391 Амбризентан, Илопрост, Бозентан, Мацитентан Силденафил (Ревацио), Риоцигуат
24 Юношеский артрит с системным началом М08.2 4,2 1088 Тоцилизумаб, Алендроновая кислота Ибандроновая кислота
рисуноЛ^ ! Объем продаж орфанных препаратов в денежном выражении на мировом рынке в 2000-2014 гг. и прогноз до 2020 г.
| | объем продаж орфанных препаратов ^^ доля продаж орфанных препаратов на рынке рецептурных ЛС (исключая дженерики)
Источник: Evaluate Pharma. Orphan Drug Report 2015
таблица А Топ-10 орфанных ЛС в США
№ п/п Препарат Действующее вещество Основные показания Компания Объем продаж в США в 2014 г., млрд долл.
1 Rituxan Ритуксимаб Неходжкинская лимфома, хронический лимфолейкоз Roche 3,65
2 Copaxone Глатирамера ацетат Рассеянный склероз Teva Pharmaceutical Industries 3,11
3 Revlimid Леналидомид Множественная миелома (в комбинации с дексаметазоном) Celgene 2,92
4 Gleevec Иматиниба мезилат Хронический миелолейкоз Novartis 2,17
5 Avonex Интерферон бета-^ Рассеянный склероз Biogen 1,96
6 Velcade Бортезомиб Множественная миелома Takeda 1,40
7 Rebif Интерферон бета-^ Рассеянный склероз Merck KGaA 1,29
8 Alimta Пеметрексид дисодиум Местнораспространенный или метастатический не-плоскоклеточный немелко-клеточный рак легкого Eli Lilly 1,23
9 Advate Фактор VIII (прокоагулянт) Гемофилия Baxalta 0,99
10 Afinitor Эверолимус Распространенный и/или метастатический почечно-клеточный рак при неэффективности антиангиогенной терапии Novartis 0,81
Источник: Evaluate Pharma. Orphan Drug Report 2015
Совокупный среднегодовой прирост (Compound Annual Growth Rate — CAGR) данного рынка в период 2015—2020 гг. в денежном выражении составит 11,7%, что почти вдвое превышает аналогичный показатель для рынка рецептурных ЛС (5,9%). При этом прослеживается четкая тенденция увеличения удельного веса орфанных препаратов в общем объеме продаж рецептурных ЛС (за исключением дженериков) в денежном выражении, начиная с 11,2% в 2010 г. до прогнозируемых 20,2% в 2020 г. По данным компании Evaluate Pharma, в 2014 г. объем продаж орфанных препаратов на мировом
рынке увеличился на 7,7% — до 97 млрд долл. по сравнению с 2013 г., в то время как аналогичный показатель для ЛС, не относящихся к орфанным, повысился лишь на 2% — до 576 млрд долл. (рис.) [4, 19].
Меры, принимаемые государством по совершенствованию помощи больным редкими заболеваниями, уже позволили изменить жизни тысяч больных. Это также дает надежду на дальнейшее, более активное развитие рынка орфанных препаратов, обладающего резервами для существенного роста.
ИСТОЧНИКИ
1. Косякова Н.В., Гаврилина Н.И. Орфанные заболевания — история вопроса и современный взгляд на проблему Современные проблемы науки и образования, 2015, 2 (часть 2).
2. McGabe C, Claxton K, Tsuchiya A Orphan drugs and the NHS: should we value rarity? BMJ, 2005, 331.
3. Правовые механизмы защиты прав больных с орфан-ными заболеваниями Ссылка: http://wwwzdravra/arti-cles/102063-qqe-l6-m01-pravovye-mehanizmy-zashchity-prav-bolnyh-s-orfannymi-zabolevaniyami.
4. Орфанные препараты: от затрат на разработку до стоимости для пациента. Апгекаш Online,. 2015, 1020(49). 21.12.2015.
5. Международный день больных редкими (орфанны-ми) заболеваниями. РИА Новости. Ссылка: http://ria.ru/spravka/20130228/925030712.html.
6. РИА Новости. СР за ввоз незарегистрированных лекарств для людей с редкими болезнями. Ссылка: http://ria.ru/sodety/20150618/1076932180.html%zz44H kFhuD0.
7. 25 февраля 2015 — Открытое заседание Совета общественных организаций по защите прав пациентов при Министерстве здравоохранения Российской Федерации. Пост-релиз. Ссылка: http://oppid.ru/2015/02/.
8. Новиков П.В. Правовые аспекты редких (орфанных) заболеваний в России и в мире. Медицина, 2013, 4.
9. Сура М.В., Герасимова КВ., Омельяновский В.В., Авксентьева М.В. Оценка необходимых финансовых затрат на лекарственное обеспечение больных с редкими заболеваниями в РФ. Фармакоэкономика, 2014, 3(7).
10. FDA одобрила новый препарат для лечения легочной артериальной гипертензии. Ссылка: http://wwwremedium.ru/news/detail.php?ID=59265.
11. Инструкция по применению к препарату Ревацио®.
12. Galie N et al. Sildenafil use in pulmonary arterial hypertension (SUPER) study group. N. Engl. J. Med., 2005, 353.
13. Rubin LJ et al. Long-term treatment with sildenafil citrate in pulmonary arterial hypertension: SUPER-2. Chest, 2011, 140(5).
14. Дадачева З.Х., Белевская А.А. Первый российский опыт применения силденафила у больных идиопатиче-ской легочной гипертензией. Системные гипертензии, 2015, 12(3).
15. Ревацио® — лидер рынка препаратов для лечения легочной гипертензии. Российский фармацевтический рынок. Итоги 2015 года. Ремедиум, 2016.
16. 23,7 млрд рублей для квалифицированной помощи 11 175 людям, страдающим редкими заболеваниями. Ссылка: http://medorgconsult.ucoz.com/load/pres-sa/23_7_mlrd_rublej_dlja_kvalificirovannoj_pomosh-hi_11_175_ljudjam_stradajushhim_redkimi_zabolevanija-mi/18-1-0-375.
17. Необходимо расширить перечень орфанных заболеваний и перевести закупки на федеральный уровень Ссылка http://gmpnews.ru/2015/12/neobxodimo-rasshir-it-perechen-orfannyx-zabolevanij-i-perevesti-zakupki-na-federalnyj-uroven/.
18. Госдума: перечень орфанных заболеваний нужно пересмотреть. Ссылка: http://www.zdravru/news/101415-gosduma-perechen-orfannyh-zabolevaniy-nujno-peres-motret.
19. Evaluate Pharma. Orphan Drug Report. 2015.
20. Кабанов Е. с соавт. Сирота казенная. Vademecum, 2014, 14(39).
21. Fierce Pharma. Ссылка: http://www.fiercepharma.com/ special-reports/top-20-orphan-drugs-2018.
